Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Sci Adv丨徐平稳/何彦林/王春梅/叶慧合作发现27-羟基胆固醇通过作用于POMC神经元表达的雌激素受体α调控摄食行为
本研究通过电生理学，化学遗传学，基因敲除等多种技术，揭示了27HC通过作用于ERα，抑制SK3离子通道，激活POMCARH神经元并且抑制食欲，从而维持体内胆固醇动态平衡的效果。
2024-07-19
生物谷专访PHCbi｜开拓细胞基因治疗崭新篇章，首款创新仪器闪耀登场
LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析，填补了市场空白，为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。
2024-08-23
Genomic Psych：特殊基因突变或许是理解人类神经精神性疾病的关键缺失环节
研究指出，TAAR1的遗传突变或许是理解痕量胺失衡如何促进精神健康障碍发生的缺失缓解，这或许会对后期精神病研究领域的药物开发及个体化医学研究产生深远的影响。
2024-09-18
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Nucleic Acids Research发表基因最新研究成果
MultiduBE 系统具有高效的基因组多重原位诱变能力，能够在单个 crRNA 阵列的引导下产生丰富的遗传和表型变异，在全基因组范围的诱变研究以及多基因互作分析中展现出了巨大的应用前景和潜力。
2024-05-20
Nature | 大规模结直肠癌基因组研究：寻找预后突变与治疗靶点
这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析，并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合，从而识别关键预后因子，这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。
2024-08-09
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性，为研究细菌基因的功能提供了新途径，并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。
2024-07-13
