中山大学张锐教授团队开发MIRROR，显著提高RNA编辑效率
实验结果表明，MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍，在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
Nature子刊：复旦大学倪挺团队开发预测评估人类细胞衰老的通用工具——hUSI
hUSI 在多种生物学背景下展现出了表征细胞衰老的实用性，在衰老研究和临床实践中具有广泛的应用前景。
2025-06-04
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术——不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控？
过系统性的工程化设计，研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术？不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控
研究人员通过系统性的设计与优化，开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具，并在非人灵长类动物模型中，成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。
2025-10-15
生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-04
生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-02
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
Science：细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中
在这项新的研究中，研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法，这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中，并可进行时间控制。
2025-05-20
中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06