王光辉——中国科学技术大学——本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
Blood：一种先天免疫性缺陷疾病被基因治疗100%治愈
腺苷脱氨酶缺乏病是一种严重的免疫缺陷症，腺苷脱氨酶的缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡，从而导致严重的联合性免疫缺陷症（SCID）。通常导致婴儿出生几个月后死亡。腺苷脱氨酶（ADA）基因位于20q13-qter，
邦耀生物基因编辑实验室在基因治疗血友病领域获得突破
2016年3月10日，华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家、上海市调控生物学重点实验室刘明耀教授和李大力教授课题组在国际著名学术期刊《EMBO molecular Medicine》杂志上发表了题为“CRISPR/Cas9-mediat
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。他主要是针对啮齿类动物进行实验研究，该工作虽然给我们提供了新技术的希望，但也存在意想不到的障碍。
Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病
近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手术刀”来进行精准化、高效安全的手术。
新英格兰研究指明视网膜疾病基因治疗方向
在该项研究中，研究人员利用基因治疗技术对患有一种叫做Leber's congenital amaurosis (LCA)的视力退化疾病的儿童进行了治疗，随后对部分病人进行了跟踪调查。
Stem Cell Rep：基因治疗人类皮肤疾病
：视网膜疾病的基因治疗
【综述】 失明，尽管不是一种会威胁生命的疾病，但会削弱一个人的能力并且几乎不存在治愈的方法。眼部疾病的基因疗法将会深刻影响遗传性视网膜疾病患者的生活质量。正因如此，这个领域吸引了大量的研究去开发相应的疗法。有几个因素使得眼睛成为基因替换疗法的理想器官，包括易接近性、免疫豁免、体积小、组织分区和天然的对侧对照。
:科学家采用基因治疗手段为冠状动脉疾病的病人重建血管
2012年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --最近在杂志Human Gene Therapy上在线发布的一项研究发现， 使用病毒表达血管生成因子对于冠状动脉疾病有着长期的治疗效果。 传统治疗严重冠状动脉疾病的方法是冠状动脉搭桥术，通过重新定向心脏栓塞区域周围的血管流向而达到治疗目的。前提是需要栓塞区域周围的血管健康，足以完成搭桥术。