Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Science子刊：利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变，可恢复97%的dystrophin蛋白产生
2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最
Cell子刊：新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑
2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
研究人员利用基因编辑技术成功提高水稻细菌性条斑病的抗性
近日，Plant Biotechnology Journal在线发表了上海交通大学农业与生物学院陈功友课题组题为“Increasing resistance to bacterial leaf streak in rice by editing the promoter of susceptibility gene OsSULRT3；6”的研究简报。该研究利
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Nature：揭示体细胞基因组编辑的发展机遇和挑战
2021年4月13日讯/生物谷BIOON/---遗传因素导致了大多数类型的人类疾病，包括遗传性疾病、传染性疾病和恶性疾病。因此，生物医学科学的一个长期目标是开发一种手段来修改患者体内的基因组，以校正致病突变，使入侵病原体的基因组失效，使免疫细胞攻击肿瘤，并使无数其他治疗机会得以实现。在某些情况下，基因添加可以具有治疗价值，而且基因疗法正在经历越来越多的成功。
研究利用多基因编辑技术获得一代聚合多个优异等位基因的小麦新种质
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物转基因及基因编辑技术与应用创新团队，利用CRISPR/Cas9介导的多基因编辑技术，在冬小麦品种郑麦7698中实现了同时靶向2个、3个、4个和5个基因的定点敲除编辑，一代实现了多个优异等位基因聚合，并通过胚拯救和后代分离，成功获得了无转基因、聚合多个优异等位基因的小麦新种质，为小麦和其它多倍体农作物开展多基因聚合育种提供
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
Nat Commun：基因编辑如何影响免疫系统
根据最近一项研究，科罗拉多大学癌症中心的三名研究人员研究了一种称为ADAR1的酶如何在与癌症相关的途径中起作用，对免疫系统与癌症的关系提供了新的见解。 Quentin Vicens博士，Jeffrey Kieft博士和BeatVögeli博士是该论文的作者。