Nature：解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈：神经元发展出具体的功能，并在大脑中小范围移动到达正确的位置，通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。
2023-11-22
Cell Rep：揭示视网膜中的基因在发育过程中被调节的分子机制
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过在实验室中利用复杂的视网膜模型进行研究，绘制出了人类视网膜形成关键发育阶段的遗传物质的3D结构。
2023-12-19
PNAS：王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞，实现更好的实体瘤免疫治疗
综合来看，该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）和细胞介导的细胞毒性（ADCC）中的抑制作用，有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。
2023-09-13
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示，对于线粒体疾病，ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具，是因为它是一个单组分蛋白质，可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
台北医科大学的研究者们揭示了抑制非典型畸胎瘤样横纹肌样肿瘤的关键靶基因
研究揭示了RRM2在ATRT细胞系中的致癌功能，并强调了靶向RRM2在ATRT中的治疗潜力。COH29对ATRT的良好作用表明其作为一种新的ATRT治疗方法可能适合临床试验。
2024-01-25