Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
Science：我国科学家鉴定出有助调节血液胆固醇水平的LIMA1基因突变
2018年6月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院大学、武汉大学、新疆医科大学附属第一医院、上海科技大学和中科院上海生命科学研究院的研究人员鉴定出一种至少部分地负责调节血液中的胆固醇水平的基因突变。相关研究结果发表在2018年6月8日的Science期刊上，论文标题为“A LIMA1 variant promotes low plasma LDL cholesterol
非洲首个大型人类基因组学研究揭示高水平遗传多样性
南非科技部资助的“南部非洲人类基因组计划（SAHGP）”，顺利完成了对24名来自不同民族语言个体的全基因组测序，证实非洲人群存在高水平的遗传多样性，研究结果发表在《自然-通讯》期刊上。该计划是非洲首个由政府资助开展的人类基因组学研究，旨在揭示南部非洲人群的独特遗传特征，全方位发掘各类人群的多样性。研究由南非金山大学实施，来自4个省份、讲4种民族语言的24名南非人作为样本采集对象，包括16名黑人以及
Cell Rep：让机体摄入更多糖分的基因或许会有效降低体脂水平
2018年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --俗话说，人如其食，但有时候事实证明并非如此；从2013年开始，研究人员就发现了基因FGF21的常见版本能让我们摄入更多碳水化合物；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自英国埃克塞特大学医学院的科学家们通过研究首次发现，尽管该基因对我们日常的饮食会产生某些效应，但该基因的突变体实际上会降低机体的脂肪含量。图片来源：me
类转录化学药物诱导型基因组编辑和转录激活系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会生物学变化多受到高度动态的分子事件调控，为了更精确的理解并研究这些过程，应用条件性可诱导的技术手段是十分必要的。此前，得到广泛应用的药物诱导技术之一是通过配体结合激发雌激素受体蛋白（ER）从细胞质到细胞核的转运。在没有激素配体的情况下，ER与热激蛋白（hsp90）结合定位于细胞质中；一旦与配体结合，ER与hsp90解离，并转运到细胞核中。类
PLOS Genet：转移阶段激活的基因在肿瘤早期也发挥作用
2018年2月27日讯 /生物谷BIOON/——癌症研究中存在一个趋势，就是把导致癌症发展的基因和导致癌症转移的基因分开，并分开研究这两个过程，因为这两个过程需要的细胞功能差异巨大。但是由巴塞罗那生物医学研究所（IRB）的Jordi Casanova领导的研究团队发现转移过程中激活的基因也能够启动最初的癌症发展，同时他们还探索了其中涉及的分子机制。这项研究使用了黑腹果蝇作为模型，相关研究成果于本周
Cell：Pumilio1基因表达水平竟影响神经疾病的严重程度
2018年2月27日/生物谷BIOON/---当蛋白Ataxin1在神经元中堆积时，它会导致一种被称作脊髓小脑共济失调1型（spinocerebellar ataxia type 1, SCA1）的神经系统疾病，这种疾病的特征是渐进性的平衡问题。Ataxin1因发生突变而堆积着，这种突变产生这种蛋白的一种非常长的异常版本，并且这种异常的蛋白版本在神经元内形成团块。然而，针对动物模型的研究已表明具有
CRISPR/Cas技术最新进展：保持DNA完整而又激活靶基因
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因编辑技术CRISPR/Cas系统因其操作简便、能高效精准的在特定位点对DNA进行切割和编辑，近年来一直是生物技术领域的研究热点。CRISPR/Cas是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御机制，用来对抗病毒和外源DNA的入侵。其中Cas (CRISPR associated protein)是一种核酸内切酶，在含有与靶标DNA互补序列
丁胜教授团队新发现：只要激活一个基因就能诱导出干细胞
将普通细胞诱导为干细胞的技术，至今已有了十多年的历史。问世之后，干细胞诱导技术无论在基础研究，还是在临床应用上，都取得了令人瞩目的进展。今日，Gladstone研究所高级研究员，同时也是清华大学药学院首任院长的丁胜教授团队开发出了一种创新的干细胞诱导技术。利用目前火热的CRISPR技术，研究团队能“激活”细胞里的特定基因，让细胞摇身一变，成为干细胞。这项重量级研究也刊登在了《细胞》子刊
基因疗法重编程β细胞，实现血糖水平长期正常！
【基因疗法使糖尿病小鼠血糖恢复正常】1型糖尿病是一种慢性疾病，其中免疫系统攻击和破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞，导致高血糖水平。“细胞干细胞”1月4日发表的一项研究表明，基因治疗方法可以在糖尿病小鼠中导致功能性β细胞的长期存活以及长时间的正常血糖水平。研究人员利用腺相关病毒（AAV）载体将两种蛋白质Pdx1和MafA递送到小鼠胰腺中，Pdx1和MafA将丰富的α细胞重编程为功能性的产生胰岛素的β细胞