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登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

Nat Neurosci:基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因,有望破解新型发育障碍之谜

来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究,利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”,发现了331个对神经发育至关重要的基因。

2026-01-10

Cell:开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送

该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略,从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。

2026-02-23

Science:我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因

研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统,证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。

2025-10-27

Cell:突破载荷极限,路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略,攻克AAV高效递送长基因的难题

该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略,利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制,建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。

2026-01-30

Cell:AAV基因治疗新突破,路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术,实现大基因高效递送

AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题,还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出,有望为多种遗传病带来新的治疗希望。

2026-02-01

Adv Sci:中南大学陈翔等团队通过单细胞RNA测序解析人阴茎鳞状细胞癌的细胞异质性与恶性进展

本研究从单细胞视角解析了PSCC肿瘤微环境的异质性,并证实SEMA3C可作为预测PSCC淋巴结转移和患者预后的有效生物标志物,这些研究结果或为该疾病后续治疗策略的制定提供有价值的参考。

2026-02-11

Nature Genetics:陈万泽团队开发单细胞转录因子测序技术,剖析转录因子剂量对细胞重编程异质性的影响

该研究开发了 scTF-seq技术,实现了剂量敏感的大规模基因扰动单细胞组学,并以转录因子介导的细胞重编程为模型,系统揭示了基因剂量在细胞命运调控中未被充分认识的多层次、非线性复杂效应。

2025-10-06

从“假基因”到“致病元凶”!Brain新研究:SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫,多模型证实其功能与致病机制

研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变,伴癫痫和发育障碍;证实SSPOP为功能基因,斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电,明确其致病作用。

2025-10-31