不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE，以期取得更好的疗效。脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy
丙肝泛基因型疗法！艾伯维Mavyret（艾诺全）8周方案获批，治疗初治伴代偿性肝硬化患者！
2019年09月28日/生物谷BIOON/--生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准泛基因型丙肝药物Mavyret（中文商品名：艾诺全，glecaprevir/pibrentasvir，GLE/PIB，格卡瑞韦/哌仑他韦）每日一次8周方案，用于治疗初治（未接受治疗）、伴代偿性肝硬化、全部基因型（GT1-6）丙肝儿童（年龄≥12岁，体重≥99磅）和成人患者。
安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期（event-free survival）延长到5岁，并且在疾病症状发
Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（
Nat Commun：乳腺癌基因有望成为开发肝母细胞瘤靶向性疗法的潜在靶点
2019年9月11日 讯 /生物谷BIOON/ --肝母细胞瘤(hepatoblastoma)是一种罕见的肝癌，其发病率仅为百万分之几，然而其却是引发婴儿和幼儿患肝癌的主要原因，大部分的患者往往会在三岁之前确诊为这类癌症。尽管手术和化疗研究的进展意味着肝母细胞瘤患者的预后总体上表现较好，但侵袭性肝母细胞瘤往往会让患者失去几乎所有治疗选择，同时患者长期的生存率也较低。图片来源：commons.wik
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病
Biomaterials：开发出一种无载体的多重基因编辑系统，可用于抗癌免疫疗法
2019年8月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，韩国科学技术研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其团队和韩国世宗大学的Seokmann Hong教授及其团队开发出一种新的基因编辑系统，而且这种系统可同时抑制淋巴瘤细胞表面上表达的干扰免疫系统的蛋白和激活细胞毒性T淋巴细胞，因而可以用于抗癌免疫治疗中。相关研究结果近期发表在Biomaterials期刊上，论文标题为“A c
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物，从而导致免疫激活物---白细胞介素12（IL-12）---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8
6款疗法已经获批 完全发挥基因疗法潜力还需要什么？
基因疗法能够为传统治疗手段无法触及的疾病提供治疗选择！自2016年以来，欧盟EMA和美国FDA已经批准了6款基因疗法产品，其中包括治疗B细胞血癌的两款CAR-T细胞疗法，和四款治疗严重单基因遗传病的基因疗法。今年，美国FDA和欧盟EMA分别批准了诺华（Novartis）治疗脊髓性肌肉萎缩（SMA）的Zolgensma和bluebird bio治疗β地中海贫血的Zyntegl
Nat Commun：乳腺癌中的基因突变或有望帮助开发治疗肺癌的新型疗法
2019年8月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自密歇根州立大学的科学家们通过研究表示，深入研究基因突变在乳腺癌中的关键角色或有望帮助开发治疗肺癌的新型疗法。图片来源：medicalxpress.com研究者Eran Andrechek教授表示，我们对乳腺癌样本进行了全基因组测序研究，结果发现了一种驱动突变或许