NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议，为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法
2021 年 9月 7 日，NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一项基因治疗合作协议，旨在为亨廷顿舞蹈症（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。
赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Stem Cells：科学家发现TRPV4基因或能调节机体软骨的生长 有望未来帮助开发关节修复的新型疗法
来自华盛顿大学等机构的科学家们通过研究或有望开发治疗骨关节炎和其它软骨疾病，以及影响软骨发育的遗传性疾病的新型疗法，相关研究结果还有望帮助开发新方法来加速用于制造生物工程化软骨的干细胞分化。
CRISPR先驱张锋利用人类蛋白质开发出新型mRNA递送平台，助推基因疗法开发
2021年8月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、麦戈文脑科学硏究所、霍华德-休斯医学研究所和布罗德研究所的研究人员开发出一种向细胞递送分子药物的平台。该平台被称为SEND，可以经编程后封装和递送不同的RNA货物。SEND利用体内的天然蛋白质形成类似病毒的颗粒并结合RNA，而且它可能比其他递送方式引起的免疫反应更少。相关
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体，旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白，恢复铜稳态。
Science：提高基因表达噪音可促进干细胞分化，有望改善干细胞疗法
2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---为了加速化学反应，化学家可能将反应物放在本生灯上。增加热量会增加粒子的随机运动和碰撞程度，从而加速反应。在细胞生物学中，一种重要的“反应”是将干细胞转化为体内所有其他细胞，这一过程被称为分化。如今，在一项新的研究中，来自美国格莱斯顿研究所的研究人员发现一种分子机制，它就像本生灯一样，“调高温度”，加速分化。然而
科学家开发出一种“调光开关”系统来帮助控制基因疗法！
2021年7月30日 讯 /生物谷BIOON/ --截至目前为止，基因疗法往往依赖于无法进行精细化控制的复杂“构建物”，近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing”的研究报告中，来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究开发了一种“调光开关
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
两项基因疗法试验失败 渤健5.42亿美元打了水漂
根据本周四渤健（Biogen）公布的第二季度收益报告显示，该公司两项基因疗法BIIB111和BIIB112试验失败，损失高达5.42亿美元。其中一笔损失来自基因疗法BIIB111（timrepigene emparvovec）。该基因疗法在无脉络膜血症的晚期试验中未能有效矫正患者视力，同时BIIB111在试验中也没有达到次要目标。基因疗法BIIB111第3阶
一种激活CaMKII的基因疗法，可阻止青光眼引起的视力下降
青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中，一种基因疗法能保护视神经细胞并保护视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Preservation of visio