最新研究：带这种“肥胖基因”缺陷，胖却血脂低、心血管风险降，大脑才是幕后调度官
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究发现，一种导致严重肥胖的基因缺陷：黑皮质素4受体（MC4R）的缺失竟会让人“胖而少病”，不仅血脂、血压更低，连心血管风险也显著下降。
2025-10-22
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Nature子刊：中国科学技术大学宫宁强等开发新型LNP，降低副作用，增强mRNA疗法效果
该研究合成了一种具有抗氧化特性的可电离脂质 C-a16，其具有显著降低的免疫原性，可作为治疗应用中递送 mRNA 的一种有前景的可电离脂质。
2025-07-21
Nature子刊：我国学者开发新型蛋白靶向降解技术——FRTAC，高效降解膜蛋白
该研究表明，FRTAC 可以靶向肿瘤部位，与 FRα 交联获得高亲和力，并以亚纳摩尔级活性降解膜蛋白，包括 EGFR、TROP2、PD-L1 和 HER2，具有良好的癌症治疗应用前景。
2025-06-19
Nature：科学家发现SLC45A4 基因有望成为慢性疼痛患者的新希望
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种名为SLC45A4的基因，其能编码一种神经元多胺转运蛋白且与慢性疼痛密切相关，这一发现不仅为理解疼痛的分子机制提供了新的视角。
2025-08-26
Science：陈飞等团队开创细胞记忆新维度：基因编码系统TimeVault实现活细胞内转录组的长期稳定存储与回溯
该研究提出TimeVault，一个基因编码系统，记录和存储转录组在活的哺乳动物细胞为未来读取。
2026-01-17
Nat Commun：SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码，跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异，SIM1基因被确认为核心调控因子，为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
2025-12-10
《Nature》：楼振昆/黄金舟团队揭示KCTD10是“交通指挥官”，及时疏通保基因组安全
该研究结果表明，利用CUL3-KCTD10复合物的独特桥接功能，复制如何通过转录活性区域进行。这些发现为转录和复制之间的协调如何有助于维持基因组稳定性提供了一个框架。
2026-01-14