NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
MedComm:特殊基因的突变或能通过调节糖酵解通路来破坏T细胞的分化
这项研究强调了代谢灵活性在免疫细胞功能中的重要性,并表明,恢复糖酵解的活性或能增强DOCK8突变个体机体的免疫反应。
2024-10-19
Nat Commun:科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
Nature Medicine:九个月后的基因叛变——多组学解析CAR-T细胞"黑化"之路
当DNA修复缺陷(CHEK2突变)、表观遗传失控(TET2缺失)与慢性抗原刺激相遇,即便最先进的抗癌武器也可能倒戈相向。
2025-03-01
Sci Rep研究揭示肥胖、牙周炎与牙齿缺失的基因关联
本研究表明,肥胖相关性状与牙周炎无显著整体遗传相关,却与牙齿缺失存在显著负遗传相关及因果关系,还鉴定出多个共享位点,部分在肥胖与牙周炎间共定位,揭示了三者间复杂的遗传联系。
2025-02-27
Nature:从基因组到公共卫生,Phylowave如何重塑病原体适应性监测
Phylowave不仅是一种技术创新,更是将基因组研究成果转化为公共卫生行动的桥梁。它的出现为应对新发传染病和提升全球健康安全提供了强大的科学工具。
2025-01-04