Cell子刊：我国科学家成功利用碱基编辑修复人胚胎中的致病性基因突变
2018年8月30日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国广州医科大学附属第三医院、中科院生物化学与细胞生物学研究所和上海科技大学的研究人员利用一种改进形式的CRISPR基因编辑技术来修复活的人胚胎中的遗传缺陷。在近期发表Molecular Therapy期刊上的标题为“Correction of the Marfan Syndrome Pathogenic FBN1 Mutatio
Genome Biol：利用CRISPR-SKIP跳过基因中的特定外显子，有望治疗多种遗传疾病
2018年8月25日/生物谷BIOON/---在哺乳动物细胞中，基因被分解成被称为外显子的片段，这些外显子散布在非编码DNA区域中。当细胞中的转录复合物将一个基因转录成RNA接着将其翻译为蛋白时，DNA序列中存在的信号表明哪些部分是外显子，哪些部分不是这个基因的一部分。细胞将从编码部分（即外显子）转录的RNA拼接在一起，得到一个连续的RNA模板，用来制造蛋白。CRISPR基因编辑技术通常通过在靶基
Cell Systems：操纵IKZF1基因有望增强癌症免疫治疗的疗效
2018年8月13日/生物谷BIOON/---尽管免疫疗法在治疗癌症方面表现出巨大的希望，但是大多数患者并未从这些治疗中受益，这是因为他们体内的肿瘤能够逃避免疫系统检测。不过，解决这一障碍的一种方法是利用在自身免疫疾病中招募T细胞的基因，利用这些基因吸引T细胞来杀死肿瘤。在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员在小鼠中发现一个在斑形脱发（alopecia areata）---在这种疾病中，
科研新突破登Nature子刊,泛生子再掀癌症基因的“面纱”
泛生子致力于从癌症基因开始寻根溯源，揭示肿瘤产生的根源及其赖以发展的关键机制，通过临床转化为癌症患者带来希望。近日，由美国杜克大学讲席教授、泛生子联合创始人兼首席科学家阎海教授领衔的泛生子团队，联同杜克大学及约翰霍普金斯大学研究人员完成的最新成果，在线发表于国际权威学术期刊《Nature Communications》。该项成果揭示了两种新的胶质母细胞瘤分子分型，从而完成了
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
Cell：开发出内含子seqFISH技术，可一次对单个细胞中的1万多个基因进行成像观察
2018年6月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一项突破性的新技术使得科学家们一次能够成像观察单个细胞内的10421个基因。这项研究是在美国加州理工学院神经科学研究所生物学研究教授Long Cai的实验室中完成的。相关研究结果于2018年6月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Dynamics and Spatial Genomics of the Nascent Trans
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
Nature子刊：基因外的DNA突变会引起癌症
随着对癌症机理认识的不断加深，我们已经找到了许多会导致癌症的基因突变，为患者带来了生命的希望。但在一个人的基因组里，只有2%的DNA是编码蛋白质信息的“基因”。剩下98%的DNA对癌症究竟有没有作用，有怎样的作用，至今依然没有一个定论。今日，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的研究人员在《自然》子刊《Nature Genetics》上刊发了一项最新研究。他们发现在非编码DNA里，将近20
尽管看起来明显多余 但基因组中的基因增强子对健康仍然非常重要
2018年2月23日 讯 /生物谷BIOON/ --机体中每个细胞都有着相同的DNA和基因，因此细胞的特性和功能常常是由进行表达的基因来决定的，这也就是为何理解基因增强子的功能非常重要的原因了，基因增强子是一种短的非编码DNA序列，其能够调节特殊基因的表达。所有的基因增强子与其所控制的基因并不是一对一的关系，相反，增强子的数量远比基因要多，而且其之间的关系研究人员并不清楚；那么在既定的组织中是否存
Nature：模块化基因增强子导致白血病并调控化疗疗效！
2018年1月21日讯 /生物谷BIOON /——骨髓每天都会产生数十亿新鲜血细胞。Myc基因在这个过程中发挥重要作用，同时它也在癌症中发挥作用。来自德国癌症研究中心（DKFZ）和海德堡大学干细胞技术和实验医学研究所（HI-STEM）的研究人员发现Myc扮演的角色由远端包含一团基因增强子的DNA决定。在某些血液癌细胞中，这个团簇发生了变异，从而改变了Myc的活性，加速了癌症生长，同时还影响着癌细胞