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中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

Nat Biotechnol | RNA结构解析新纪元:一种全新的自动化、高效率的冷冻电镜图谱分析方法

该研究开发了一种基于深度学习的方法,从冷冻电镜图中自动构建全长全原子RNA结构,称为EMRNA。

2024-03-08

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因

在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。

2024-04-28

科学家绘制正常组织DNA甲基化单体图谱

石建涛研究组定义了新的DNA甲基化单体格式mHap,并开发了相应的分析工具mHapTk和数据库mHapBrowser,使得大规模、高效的整合分析成为可能。

2024-01-08

Cell子刊:李汉杰/陈昶/王光锁/陈云团队绘制早期肺腺癌免疫动态图谱,揭示Tfh细胞抗肿瘤机制

在这项研究中,为了阐明肺腺癌发展过程中的免疫动态和调节机制,研究团队对34个正常肺样本、4个浸润性原位腺癌、22个微浸润性腺癌等的免疫浸润进行了时间分辨单细胞RNA测序分析。

2024-03-11

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

Cell子刊:这个人体中的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28

Redox Biology:HIF-1α在促进胚胎合子基因组激活中的关键作用

本研究为氧浓度对着床前遗传或表观遗传编程和重编程事件的影响提供了新的理解。

2024-04-23