Nat Commun：科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全性
2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”的研究报告中，来
Science子刊详解：经过基因改造的腺病毒有望成为对抗转移性癌症的新武器
2020年11月29日讯/生物谷BIOON/---许多癌症研究人员宣称已经设计出了“智能炸弹”。一直以来缺少的是隐形轰炸机---一种可以穿过人体雷达防御系统的递送系统。溶瘤病毒，或者说优先杀死癌细胞的病毒，已经被讨论和测试了几十年。2015年，美国食品药物管理局（FDA）批准了一种针对黑色素瘤的溶瘤病毒。但是，针对转移性癌症，它们一直面临着一个压倒性的障
两篇Science论文构建出胎儿基因表达和染色质可及性的人类细胞图谱，有助揭示人细胞生长和发育机制
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在两项新的研究中，来自美国华盛顿大学医学院和布罗特曼-巴蒂精准医学研究所等研究机构的研究人员构建出两个细胞图谱，用于追踪人类细胞类型和组织发育过程中的基因表达和和染色质可及性（chromatin accessibility，也译为染色质可访问性）。其中的一个细胞图谱绘制了15种胎儿组织中单个细胞内的基因表达，
PNAS：科学家揭示致病性基因突变和良性基因突变之间的差异
2020年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究对1330个疾病相关基因的错义突变（missense variants）进行了大规模的特征分析。文章中，研究人员识别出了与致病性突变和
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
Nature：科学家成功创建大脑神经元的基因表达“蓝图” 有望解释大脑细胞多样性的奥秘！
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自纽约大学等机构的科学家们通过研究利用基因测序和机器学习技术对果蝇大脑中超过25万个神经元进行分类，绘制出了大脑神经元中基因表达的发育蓝图，相关研究结果表明，神经元细胞在发育过程中能够表现出最丰富的分子多样性，同时研究人员还发现了此前未知类型的神经元细胞
基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士
Science：从结构上揭示核小体依赖性的cGAS抑制机制
2020年9月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员首次确定了先天免疫系统中一种名为cGAS的关键DNA感应蛋白与核小体结合在一起时的高分辨率结构，其中核小体是细胞核内最重要的DNA包装单位。相关研究结果于2020年9月10日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Structural basis
Nature：科学家通过对97,691个全基因组进行分析揭示了诱发克隆性造血过程的遗传性原因！
2020年10月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“Inherited causes of clonal haematopoiesis in 97，691 whole genomes”的研究报告中，来自麻省总医院等机构的科学家们通过对97，691名个体机体的全基因组进行分析揭示了诱发克隆性造血（clonal ha
基因剪刀重写生命密码，推动生命科学革命性变革
10月7日，2020年诺贝尔化学奖花落两位基因编辑技术CRISPR/Cas9的发明者：埃曼纽尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），获奖理由是“开发了一种基因编辑技术”。两人将获得1000万瑞典克朗奖金（约合760万人民币）。组委会在新闻稿中将CRISPR/Cas