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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Nature Medicine | 重返有声世界:双侧AAV1-hOTOF治疗常染色隐性耳聋9型初见成效

此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。

2024-06-10

Nature Biotechnology:双开关选择基因驱动击破抗肿瘤药物耐药性壁垒

本研究开发的双开关选择基因驱动系统为应对抗肿瘤药物的耐药性问题提供了全新的解决方案。

2024-07-31

植物寄生线虫多倍基因组研究上取得新突破

研究团队在国际上首次鉴定了根结线虫中的一种新型的端粒结构,解析了异源多倍体线虫的网状进化途径,揭示了其通过未减数配子与单倍体配子杂交的多倍体化方式

2023-11-27

Nature子刊:赵英明/张迪团队等开发区分蛋白质乳酰化修饰同分异构的新方法

该研究不仅开发了一套区分蛋白质翻译后修饰(PTM)异构体的创新方法,而且揭示了KL-la作为细胞对糖酵解和Warburg效应的主要响应者的关键角色。

2024-07-21

Cell:人芽囊原虫与心血管健康及脂指标之间存在正向联系

来自特伦托大学等机构的科学家们通过对来自全球超过5万名个体进行分析后发现,人芽囊原虫携带者或许与机体良好的心血管健康和体脂减少指标有关。

2024-07-15

Nature:乔杰/袁鹏/闫丽盈/魏瑗团队揭示X染色剂量异常导致胎儿生殖细胞发育障碍的关键机制

该研究以生殖细胞大规模丢失前的胎儿阶段为切入点,全面解析了克氏综合征患者FGC的发育特征和相关分子改变,揭示了X染色体的活性状态、转录特征以及介导FGC发育异常的分子机制。

2024-11-14

Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

揭示肿瘤抑制基因BRCA1在抑制肿瘤方面的新作用

本研究的新发现解释了 BRCA1 通过促进无错误修复的关键步骤而发挥的肿瘤抑制功能。

2024-10-30

抗猪δ冠状病毒基因编辑猪种质创制方面取得新进展

研究人员应用CRISPR/Cas9基因编辑技术培育的嵌合APN基因编辑仔猪能有效抵御PDCoV感染,为培育抗PDCoV种猪提供了优秀种质材料。

2024-08-23