CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
Cell ：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
这些发现强调了适当的GPX4膜锚定的必要性，确立了铁死亡是神经退行性疾病的关键驱动因素，并为将铁死亡作为神经退行性疾病的治疗策略提供了依据。
2025-12-08
Adv Sci：华东师范大学徐凌燕等团队合作发现肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点
HSF1通过SIRT3-PGC1α轴调节骨骼肌功能和全身能量稳态，是肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点。
2025-12-24
Nature Genetics：大脑里的“冰与火之歌”——揭秘抑郁症中“过热”的神经元与“沉睡”的免疫哨兵
研究人员以前所未有的精度，深入到抑郁症患者大脑的单个细胞核中，绘制出了一幅精密的“基因开关”地图。
2025-08-10
Cell重磅：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
该研究探索了一种极其罕见的人类早发性神经退行性疾病——塞达加蒂安型脊柱干骺端发育不良中的 GPX4 基因突变，发现 GPX4 抑制铁死亡的关键不仅在于其“酶活性”，更在于其“在细胞膜上的正确定位”。
2025-12-06
饮酒无论多少，都会增加患痴呆症的风险！BMJ子刊：酒精对大脑的伤害不存在安全或有益阈值
“每天一杯红酒，预防心血管疾病”，这一健康建议深入人心。而关于饮酒与痴呆的关系，科学界数十年来也流传着类似观点：适量饮酒可能对大脑有保护作用，完全戒酒反而增加痴呆风险。
2025-12-23
Brain Behav Immun 新发现：乳酸代谢紊乱才是难治性精神分裂症的关键密码
研究发现难治性精神分裂症患者血浆外泌体存在乳酸代谢与氧化应激异常，二氯乙酸可逆转相关行为及神经元缺陷，为这类患者治疗提供新靶点与策略。
2025-09-23
研究揭示哺乳动物精子轴丝中央微管原位结构及其引发弱精症的分子机制
该研究首次揭示了哺乳动物精子轴丝中央微管的精细组装机制，并系统阐释了中央微管组成蛋白缺陷导致精子鞭毛运动障碍的致病机理，运用“高分辨原位结构+动物模型+临床数据”三位一体的研究策略。
2025-06-17
北京安定医院团队首次证实，ANK3可以预测liafensine治疗难治性抑郁症的疗效
所有次要终点也出现了统计学上的显著改善。两组的不良事件发生率相似。因此，ANK3可作为liafensine的疗效预测生物标志物，ANK3阳性的难治性抑郁症患者更有可能从liafensine中获益。
2025-09-16