The Lancet：临床试验表明GLP-1药物对帕金森病患者的治疗疗效甚微
研究人员发现，在96周试验过程中，使用艾塞那肽的研究组在任何一点上都没有表现出优势；在客观检查患者的运动、其自己报告的症状炎症程度或影像学发现方面并没有表现出任何益处。
2025-02-11
AlphaFold2核心科学家创业，已获5000万美元融资，利用AI设计蛋白，加速药物开发
AlphaFold 解决了数十年来蛋白质结构预测的难题，并展示了机器学习如何帮助我们理解生物学；而现在，机会在于推进和应用最新的生成式人工智能技术，从头设计蛋白质。
2025-02-21
Cell子刊：房静远/陈慧敏团队利用患者来源的类器官发现，抑制线粒体自噬可提高他汀类药物抗癌效果
该研究利用结直肠癌患者来的类器官，发现他汀类药物治疗期间结直肠癌细胞的线粒体自噬是一种细胞内在的脆弱性，抑制线粒体自噬可提高他汀类药物的抗癌效果。
2025-03-30
Nat Aging：一种新型药物选择性靶向肝脏中的有害衰老细胞，为治疗肝病和肝癌带来希望
与广谱senolytics不同，广谱senolytic不分青红皂白地杀死衰老细胞，这种新型senolytic（753b）可以选择性地清除损害器官（比如肝脏）的有害衰老细胞。
2025-03-05
2024年全球十大药物临床试验失败案例，涉及艾伯维、赛诺菲、诺和诺德、GSK等等
2025-02-28
Biomaterials：二维培养肝类器官，解锁药物研发新“肝”线
本研究成功建立人诱导多能干细胞来源的肝类器官，优化培养条件使其高效增殖且高表达肝基因；开发二维培养法获得功能强大的肝细胞，其具备多种肝功能、高药物代谢酶活性且对肝毒性药物有响应。
2025-02-08
Nature：科学家有望开发出阿片类药物替代化合物，既能缓解机体疼痛又不会产生额外副作用
本文研究结果揭示了靶向作用G蛋白偶联受体中的隐藏口袋结构如何增强外周选择性、偏倚信号转导、期望的体内药理学特性和不良反应的减少，这对于人类慢性疼痛治疗具有重大意义。
2025-03-09
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06