口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-09-14
美国FDA批准武田Exkivity：第一个治疗EGFR 20号外显子插入突变肺癌的口服疗法！
在中国，Exkivity(mobocertinib)于今年7月被纳入优先审评。在中国和美国，该药均被授予突破性疗法认定(BTD)。
2021-09-16
新变异株“MU”让40国失陷，以色列要开打第四剂“加强针”
德尔塔毒株，相信我们已经不陌生了，这个在印度首次发现的变异毒株简直如同开了挂一样，击破人类数层防线，让“用疫苗将新冠彻底清零”的愿望完全撕碎。然而“德尔塔”在让世界惊魂未定时，新冠变异毒株“MU ”又悄然抵达，这无疑是让新冠疫情雪上加霜。9月1日，该变异病毒被世界卫生组织列入“需留意变种variants of interest”列表，
2021-09-10
JAMA：基于肌苷的抗氧化剂疗法或许并不能减缓帕金森疾病患者的疾病进展！
来自麻省总医院等机构的科学家们就通过研究推翻了此前的一种观点，即提高大脑中天然抗氧化剂尿酸盐的水平或会减缓帕金森疾病的进展，这项临床研究的严谨性以及一些新型的调查方法被认为会改善未来临床试验的前景，从而就阐明了疾病修饰疗法改善帕金森疾病患者的益处。
2021-09-17
Nature：科学家有望开发出非阿片类的镇痛剂来治疗人类慢性疼痛
来自莫纳什大学等机构的科学家们取得了一项重大的研究突破，或为开发新型非阿片类镇痛药来安全且有效地治疗神经性疼痛提供新的思路。
2021-09-12
Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子，诺华已获技术授权
递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一，虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法，但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内，如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用，而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”，能使疗法在特定情况下开启，控制其表达水平。费城儿童医
2021-08-29