Sci Trans Med: 基因疗法如何治疗致命性心脏病
达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年，或需要心脏移植才能够继续维持生命。
JASN：糖尿病性肾病的遗传机制
在最近发表在《Journal of the American Society of Nephrology》杂志上的研究中，研究者们通过分析数百名患有糖尿病的芬兰人的样本，鉴定了可能与糖尿病性肾病发展有关的基因及其编码的蛋白质。
中国炎症性肠病新药！武田全球唯一肠道选择性生物制剂Entyvio(安吉优®)获批！
2020年03月15日/生物谷BIOON/--武田中国近日宣布，一款全新机制的人源化肠道选择性生物制剂Entyvio（安吉优®，vedolizumab，注射用维得利珠单抗），获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，获批适应症为对传统治疗或肿瘤坏死因子α（TNFα）抑制剂应答不充分、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病的成年
首个鼻腔喷雾抢救性治疗癫痫丛集发作的药物Valtoco(地西泮鼻腔喷剂)在美国上市！
2020年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Neurelis是总部位于美国圣地亚哥的一家专科药商，专注于授权、开发和商业化用于治疗癫痫及其他中枢神经系统（CNS）疾病的药物。近日，该公司宣布，在美国市场推出癫痫新药Valtoco（地西泮鼻腔喷雾剂），该药于今年1月获得美国FDA批准，适应症为：作为一种急性治疗药物，用于治疗6岁及以上癫痫患者的间歇性、刻板
narsoplimab治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗效大大超越美国FDA期望值！
2020年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --Omeros Corporation是一家创新型生物制药公司，致力于发现、开发、商业化小分子和蛋白质疗法，用于大市场以及用于补体介导性疾病、中枢神经系统疾病、免疫相关疾病等罕见适应症。近日，该公司公布了单抗药物narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）关键III期临床试验
肠道选择性抗炎药！武田皮下注射剂型Entyvio治疗2种炎症性肠病在欧盟进入审查！
2020年02月29日讯 /生物谷BIOON/ --武田（Takeda）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准皮下注射（SC）剂型的肠道选择性生物制剂Entyvio（vedolizumab），作为一种维持疗法，用于中度至重度溃疡性结肠炎（UC）或克罗恩病（CD）成人患者的治疗。该皮下制剂产品包括预充式
超级癌症疫苗galinpepimut-S治疗急性髓性白血病(AML)展现强劲疗效！
2020年3月3日讯 /生物谷BIOON/ --SELLAS生命科学集团公司（SELLAS Life Sciences Group Inc）是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发新型癌症免疫疗法用于多种癌症适应症。近日，该公司公布了I/II期研究中采用新型癌症疫苗galinpepimut-S（GPS）治疗处于第二次完全缓解（CR2）的急性髓性白血病
白天嗜睡新药！Jazz创新药Sunosi获欧盟批准，治疗发作性睡病/阻塞性睡眠呼吸暂停相关日间嗜睡！
2020年01月22日讯 /生物谷BIOON/ --Jazz制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Sunosi（solriamfetol），用于治疗成人患者与发作性睡病（narcolepsy，伴有或不伴有昏厥）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关的白天过度嗜睡（EDS），该药具体适用于：EDS采用主要的OSA治疗（如持续气道正压[CPAP]）没有取得令人满
急性髓性白血病(AML)新药！艾伯维Venclexta+低剂量阿糖胞苷一线治疗III期研究未达主要终点！
2020年02月29日讯 /生物谷BIOON/ --艾伯维（AbbVie）近日公布靶向抗癌药Venclexta/Venclyxto（venetoclax）联合低剂量阿糖胞苷（low-dose cytarabine，LDAC）一线治疗急性髓性白血病（AML）III期VIALE-C（M16-043）研究的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在新确诊的、不符
肠道选择性抗炎药！武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功！
2020年02月17日讯 /生物谷BIOON/ --武田（Takeda）近日在奥地利维也纳举行的2020年欧洲克罗恩和结肠炎组织（ECCO）年度会议上公布了评估皮下注射（SC）剂型Entyvio（vedolizumab）治疗克罗恩病（CD）的III期VISIBLE 2临床试验的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在中度至重度活动性CD成人患者中开展，评