首个继发进展型多发性硬化症(SPMS)口服药物！诺华新一代S1P受体调节剂Mayzent获美欧加批准！
2020年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Mayzent（siponimod），用于治疗继发进展型多发性硬化症（SPMS）成人患者，具体为：存在以复发或炎症活动的影像学特征（例如，Gd增强的T1病灶或活动性、新的或扩大的T2病灶）为证据的活动性疾病患者，延缓身体残疾的
Alnylam向美国FDA滚动提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。就在上个月
首个继发进展型多发性硬化症(SPMS)口服药物！诺华新一代S1P受体调节剂Mayzent获欧盟批准！
2020年01月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Mayzent（siponimod），用于以复发或炎症活动的影像学特征（例如，Gd增强的T1病灶或活动性、新的或扩大的T2病灶）为证据的活动性疾病的继发进展型多发性硬化症（SPMS）成人患者的治疗。尽管每例患者的多发性硬化症（MS）进程都
继发进展型多发性硬化症(SPMS)首个口服药！诺华新一代S1P受体调节剂Mayzent欧盟批准在即！
2019年11月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Mayzent（siponimod），用于以复发或炎症活动的影像学特征（例如，Gd增强的T1病灶或活动性、新的或扩大的T2病灶）为证据的活动性疾病的继发进展型多发性硬化症（SPMS）成人患者的治疗。尽管每例患者的MS进展不同，
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随