Grifols首款20%皮下免疫球蛋白获批上市 用于原发性免疫缺陷病
Grifols是一家全球领先的血浆衍生药物生产商。近日，该公司宣布Xembify（皮下注射用人免疫球蛋白，20%）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，这是一款新的20%皮下免疫球蛋白产品，用于治疗2岁及2岁以上患者的原发性免疫缺陷病（PI），这包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、普通变异型免疫缺陷病（CIVD）、X连锁无丙种球蛋白血症（XLA）、Wiskott-Aldrich综
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
关注原发性免疫缺陷病（PID） 让爱不再罕见
原发性免疫缺陷病（PID）是由于先天因素或遗传因素导致免疫系统缺陷，机体抗感染免疫功能低下的一组临床病症。在过去的20多年中，已有354种 PID 被逐步发现，随着对免疫缺陷的研究不断深入，这个数字还在不断增加。估测我国累计 PID 患儿约有3-6万例，仅在上海复旦大学附属儿科医院，每年新确诊的 PID 就超过百例。持续增长的患儿数量，使得 PID 成为一种“不罕见的罕见病”。 签约启动仪式
静脉免疫球蛋白新产品！ADMA公司ASCENIV（10%）获美国FDA批准，治疗原发性体液免疫缺陷
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --ADMA Biologics是一家垂直整合的商业生物制药和专业免疫球蛋白公司，生产、销售和开发血浆衍生生物制剂，用于治疗免疫缺陷和预防某些感染性疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ASCENIV（免疫球蛋白静脉注射液，人-slra 10%液体，前称RS-002），该药是一种10%的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品，用于治
Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症(HLH)移植后获超高存活率
2019年02月27日/生物谷BIOON/--瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）与旗下公司Novimmune SA近日在美国休斯顿举行的2019年移植与细胞冶疗年会（TCT）上公布了Gamifant（emapalumab-lzsg）治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症（HLH）II/III期临床研究（NCT01818492）的突破性数据。这些数据检查了已接
治疗多发性骨髓瘤 BMS创新免疫组合疗法扩展适应症
百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA批准该公司开发的创新免疫疗法Empliciti（elotuzumab）与pomalidomide和地塞米松（dexamethasone），治疗特定复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。这些患者至少接受过两次前期疗法，其中包括lenalidomide和一种蛋白酶抑制剂。MM是由于骨髓中的浆细胞（plasma cell）癌变而导致的恶性血液
中国首部《原发性骨质疏松症诊疗社区指导原则》在沪发布
随着年龄增长，最怕骨头出问题导致“动不了”影响生活质量，去医院看病又怕耽误时间。新医改下，分级诊疗政策的逐步落地，这些问题将得到显著缓解。2018年10月20日世界骨质疏松日来临之际，中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会在上海发布了《原发性骨质疏松症诊疗社区指导原则》（以下简称社区指导原则），参与编纂的多位权威专家到场并解读社区指导原则的亮点和重要意义，本次新闻发布得到默沙东的支持。 发布仪式
研究发现原发性家族性脑钙化症新隐性致病基因
近日，由福建医科大学附属第一医院神经内科教授陈万金、王柠团队与中国科学院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室研究员熊志奇团队合作，发现并鉴定了MYORG是原发性家族性脑钙化症（Primary Familial Brain Calcification，PFBC）的新致病基因。6月14日，神经科学杂志Neuron 以Biallelic mutations in MYOR
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随
Shire原发性免疫缺陷症新药Cuvitru（免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%）获美国FDA批准
Cuvitru是唯一一种浓度高达20%的皮下注射免疫球蛋白产品，注射位点更少，输注时间更短。