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Nature子刊:李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE

人类的遗传疾病主要由基因突变造成,并且约58%为单碱基突变(SNVs)。目前,不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器(base editors)是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技

2023-06-19

Cell:碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷

在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷(D3 delta severe com

2023-03-30

Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器

在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛

2023-03-06

Cell:碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。

2023-03-23

Nature子刊:杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器,首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑

研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη(一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶),大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度

2023-01-12

新型碱基编辑器Td-CBE开发成功

Td-CBEs是一种较传统CBEs更为安全的碱基编辑器,为未来遗传疾病的基因治疗带来了更大的可能。同时,Detect-seq作为一种平台技术,可以为开发更安全、高效的基因编辑工具提供强有力的支持与帮助

2022-11-28

大幅提高安全性,谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑器

研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率,在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。

2022-08-02

上科大高冠军团队开发简单高效的大片段基因敲入编辑器——TEd

该首次通过引入启动子改造HR-donor开发出了转录偶联新型基因编辑器TEd。通过一系列优化,TEd初步解决了传统CRISPR-Cas9介导的同源重组在大片段knockin效率低的问题。

2022-08-16

领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器

CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链

2022-08-10

Nat Commun:短暂表达腺嘌呤碱基编辑器有望治疗早年衰老综合征

人类基因组中最常见的突变是C>T突变,它导致了所有由点突变导致的遗传病的一半。

2022-06-14