Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Cancer Biol Med：新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法
研究结果表明，DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗，从而就能潜在适用于其它的癌症类型。
2024-05-11
Nature Methods | 革命性的CRISPR-CasRx筛选平台：开启癌症基因组新篇章
CasRx筛选技术在lncRNA研究中的应用，不仅为理解lncRNA的生物学功能提供了新的工具，也为癌症治疗策略的发展提供了新的思路。
2024-03-03
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Nature：揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制
来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构，并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。
2024-01-04
