单碱基编辑获重大进展 有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。CRISPR-Cas9基因编辑系统自问世以来获得了科学研究领域和生物医药领域的广泛
Nat Commun: 新方法可实时监测微量血液中的单分子
2018年10月7日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自格罗宁根大学的化学生物学副教授Giovanni Maglia等人设计了一种纳米孔系统，能够在几秒钟内同时测量各种生物体液中的不同代谢物。电输出信号可轻松集成到电子设备中，用于家庭诊断。相关结果发表在Nature Communications上。一般来讲，测量体内的许多代谢物或药物是复杂且耗时的，而且通常不可能进行实时监测。对此，通过单个
Chimerix新型抗病毒药物brincidofovir多剂量递增I期研究获积极数据
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --Chimerix是一家位于美国北卡罗来纳州的小型生物技术公司，专注于发现、开发、商业化创新性的抗病毒药物，以解决未满足的医疗需求。近日，该公司在美国旧金山举行的2018年美国感染性疾病周（IDWEEK2018）上公布了实验性抗病毒药物brincidofovir（BCV）多次剂量递增（MAD）I期临床研究的数据。该研究在27例健康受试者中评估了静脉
JAMA Oncol：服用低剂量阿司匹林或可降低卵巢癌风险
2018年10月5日/生物谷BIOON/---在美国女性中，卵巢癌是癌症相关死亡的第五大常见原因。越来越多的证据表明，炎症在卵巢癌的产生中发挥着作用，而且人们已注意到，排卵时发生的局部炎症可能是一种驱动因素。有分析称阿司匹林通过降低炎症来降低卵巢癌风险。虽然之前的一些研究已试图确定阿司匹林和其他常见的抗炎药物是否会影响卵巢癌风险，但是它们的研究结果并不一致。在一项新的研究中，来自美国哈佛陈曾熙公共
低剂量的阿司匹林或不能降低老年人心脏病或中风发生的风险
2018年9月30日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员对来自美国和澳大利亚超过19000名老年人进行了为期7年的研究发现，每天摄入低剂量的阿司匹林或许并不能维持老年人的机体健康，同时也并不能减缓老年人发生残疾和痴呆症的风险。研究人员发现，对于此前并未经历过这两种情况的老年人而言，每天摄入低剂量的阿司匹林或许并不能降低其心脏病发作和中风发作的风险，然而却会增加其发生严重出血的风险。图片来
三管齐下摆脱单品依赖！罕见病巨头Alexion再次出击，这回花了$12亿买了1个药...
2018年09月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布已与Syntimmune达成了最终收购协议，后者是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法。根据协议条款，Alexion将支付一笔4亿美元的预付款以及基于里程碑的潜在8亿美元额外付款，这也使得此次收购的交易价达到了12亿美元。Syntim
海正药业完成海泽麦布单药Ⅲ期临床 将提交Pre-NDA申请
浙江海正药业股份有限公司11日晚发布公告称，已于近期完成创新药海泽麦布（HS-25）单药Ⅲ期临床试验。2013年10月，海正药业向浙江省食品药品监督管理局递交海泽麦布的临床试验申请获受理，该药品拟用于治疗原发性高胆固醇血症。目前国外已上市同一作用靶点药物为依折麦布（商品名“ZETA？”），其主要用于原发性高胆固醇血症、纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和纯合子谷甾醇血症(或植物甾醇血
默沙东Keytruda单药一线治疗PD-L1阳性肺癌斩获美国FDA优先审查资格，患者池将扩张3倍
2018年09月13日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（pembrolizumab，帕博利珠单抗）的一份新的生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查资格。该sBLA旨在寻求批准Keytruda作为一种单药疗法一线治疗肿瘤表达PD-L1（TPS≥1%）且无EGFR
Science：开发出一种小到足以移动单链DNA的“分子料斗”
2018年9月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国牛津大学的研究人员构建出一种能够通过蛋白纳米管移动单链DNA的“分子料斗（molecular hopper）”。相关研究结果发表在2018年8月31日的Science期刊上，论文标题为“Directional control of a processive molecular hopper”。论文通信作者为牛津大学化学系教授Ha
NEJM：单一剂量的新型流感药物或能让流感患者的症状缩短一天时间
2018年9月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自弗吉尼亚大学的科学家们通过研究发现，单一剂量的新型流感药物或能有效缩短青少年和成年人的患病时间。图片来源：CDC这项研究报道了两个多中心的双盲随机临床试验结果，研究结果表明，抗流感药物巴洛沙韦酯（baloxavir marboxil）能够使得健