AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
研究发现水平转移的真核生物基因在原核受体中的功能激活机制
结果表明，具有内含子的不同来源的真核生物基因水平转移至细菌受体后，确实可以在几天内被快速激活功能。这一机制可以概括为内含子终止密码子移除以及内含子介导的翻译重新启动和蛋白互作。
2024-08-06
Nature：道高一尺，魔高一丈，噬菌体重新合成NAD+以对抗细菌免疫系统
这项研究表明，病毒（噬菌体）采用了一种独特的免疫逃逸策略，它们能够重新构建被细菌的抗病毒防御系统耗尽的NAD+，从而克服宿主（细菌）免疫。
2024-10-07
Blood：对单一癌细胞的分子分析或能揭示多发性骨髓瘤对疗法耐受背后的分子机制
来自海德堡大学等机构的科学家们通过研究发现了多发性骨髓瘤的分子改变，其或许能帮助单一的癌细胞在疗法中存活下来。
2023-11-24
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画，并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
2024-07-18
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
