DelMar公司胶质母细胞瘤创新药获FDA快速通道认定
12月26日，专注于开发及商业化创新癌症疗法的生物医药公司DelMar Pharmaceuticals公布称，美国FDA授予公司在研主要候选药物VAL-083用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）快速通道认定。DelMar公司临时首席执行官Saiid Zarrabian表示：“VAL-083被授予rGBM治疗快速通道地位是一次里程碑事件，是对该药物用于目前缺少或没有治疗选择癌症患者治疗潜力的肯定。
Nature：首次获得机械激活的离子通道Piezo1的三维结构
2017年12月28日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所（TSRI）的研究人员解决了Piezo1的结构之谜。Piezo1是将触摸或血液流动等物理刺激转化为化学信号的一个蛋白家族的成员。这一发现为靶向治疗Piezo1发生突变的疾病（如遗传性口腔细胞增多症和先天性淋巴水肿）指明道路。相关研究结果于2017年12月20日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Stru
Nature：揭示出人上皮细胞钙离子通道TRPV6的三维结构
2017年12月28日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学医学中心的研究人员首次获得一种能够让上皮细胞吸收钙离子的膜孔的详细结构图片。这一发现可能加快开发校正与乳腺癌、子宫内膜癌、前列腺癌和结肠癌存在关联的钙离子摄取异常的药物。相关研究结果于2017年12月20日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Opening of the human epithelial c
Wilson病全球创新药获FDA快速通道认定
12月14日，瑞典Wilson Therapeutics公司称，美国FDA将快速通道认定授予了公司在研Wilson病治疗药物WTX101（四硫钼酸二胆碱）。FDA的快速通道认定旨在加快对可以治疗严重疾病药物的开发及审评过程。WTX101是一款全球首创（first-in-class）的铜蛋白结合剂，具有独特的作用机制，正在进行用于Wilson病治疗的评估研究。Wilson Therape
CAR-T治疗儿童血液病在渝试点，重庆市儿童医疗救助开辟绿色通道
会议推荐：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会 记者日前从重庆市红十字会儿童医疗救助基金会了解到，目前，儿童血液病治疗有了新方案，国家重点研发计划资助项目“儿童重症遗传病基因编辑、干细胞以及药物治疗，正在重庆市部分医院临床治疗中小范围开展，对这一全新儿童重症血液病治疗方案，重庆市红十字会儿童医疗救助基金会将开辟医疗绿色通道，资助推广。今年12岁的易梦蝶是荣昌某小学5年级的学生。今年年初，
IMO-2125联合ipilimumab治疗黑色素瘤获FDA快速通道认定
11月29日，专门为癌症及罕见病患者开发Toll样受体及RNA疗法的美国临床阶段生物制药公司Idera Pharmaceuticals表示，美国FDA已经对公司的主导药物IMO-2125与Ipilimumab联用治疗PD-1治疗失败的转移性黑毒素瘤患者给予了快速通道认定。FDA的快速通道地位旨在对那些在严重威胁生命疾病的治疗上具有重大潜力的药物或生物制品给予开发和审评过程的加速。Ide
解析出紫红质通道蛋白2的三维结构
图片来自MIPT。2017年11月29日/生物谷BIOON/---紫红质通道蛋白2（channelrhodopsin 2, ChR2）是一种广泛用于光遗传学技术（optogenetics）的膜蛋白。光遗传学技术是一种相对较新的技术，涉及利用光来操纵活的有机体中的神经元和肌肉细胞。类似的方法已被用来部分地逆转听力/视力丧失和控制肌肉收缩。ChR2是一种主要的光遗传学工具。它是一种光敏蛋白，2003年
阿尔茨海默病药物ALZ-801获FDA快速通道认定
10月24日，美国临床阶段专注于阿尔茨海默病及其他神经或精神紊乱疾病疗法开发的生物制药公司Alzheon表示，公司主要的临床候选药物ALZ-801获得了美国FDA快速通道地位的认定，该药物拟用于阿尔茨海默病的治疗。Alzheon公司正依据精准医学的理念，基于遗传标记物和疾病的分期，进行ALZ-801用于阿尔茨海默病的疗效评估。ALZ-801最初的关键性临床3期试验主要关注该疗法用于基因
FDA开启Prometic特发性肺纤维化药物PBI-4050快速通道
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --今日，ProMetic生命科学公司(ProMetic Life Sciences inc）宣布，FDA批准开启公司旗下候选药物PBI-4050快速通道。PBI-4050是治疗特发性肺纤维化（IPF）的潜在药物。在PBI-4050获得快速通道授予前，FDA批准了PBI-4050的试验性新药申请以及关键临床II/III期试验。Prometic的总裁兼
阿尔茨海默病在研药物CT1812获得FDA批准快速通道
10月16日，专注于开发治疗阿尔茨海默病和其他神经认知障碍创新疗法的临床神经科学公司Cognition Therapeutics宣布，美国食品和药物监督管理局（FDA）已经为其治疗阿尔茨海默病的在研药物CT1812批准了快速通道指定。CT1812是一种First-in-Class口服小分子药物，近期在轻度至中度阿尔茨海默病患者中完成了1b / 2期临床研究（COG0102）