基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病
Science：对再生医学监管的放松会在国际上引起连锁反应
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本和英国的研究人员指出放松再生医学监管的国家可能会导致国际标准的螺旋式下降。他们提醒道，如果只有一个国家决定放松这个领域的监管，那么高度的竞争意识可以激励其他国家做同样的事情。目前尚不清楚这种监管放松是否最有利于竞争、科学或患者。相关研究结果发表在2019年8月16日的Science期刊上，论文标题为“Downgrading
另辟蹊径，品生医学将质谱技术广泛应用于临床诊断
从2002年第一次接触质谱技术算起，成晓亮博士已经在这个行业浮沉了17年。从一个矢志走向这项技术最前沿的热血青年，到如今成熟的临床质谱整体解决方案提供商，他见证也参与中国临床质谱从无到有的历史，并决定继续做质谱临床应用蓝海的弄潮儿。记者在中国研究型医院学会检验专业委员会年会上见到成晓亮博士。红色立领T恤搭配浅色牛仔裤的他，一直活力满满地穿梭于与会的人群之中。以应用切入市场，提供试剂产品
光荣与梦想：《新英格兰医学杂志》背靠背发表罗沙司他中国临床研究
2019年7月25日，全球顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）背靠背在线发表两篇关于肾性贫血创新药罗沙司他的研究论著，公布其在中国的两项III期临床试验结果；并配发国际知名肾病专家述评。这是NEJM首次发表由中国大陆医生作为第一和通讯作者的新药III期临床试验，也是该杂志首次背靠背发表中国团队的临床试验。罗沙司他作为国家1类创新药、全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-P
浙江大学医学院中国人脑库建设取得积极进展
浙江大学医学院中国人脑库（以下简称浙大脑库）是浙大医学院为适应脑科学研究的需要，整合神经科学、人体解剖学、病理学和其他相关学科专家和力量打造的多学科样本平台，自2012年11月收集第一例捐献大脑至今，已经按照国际标准工作流程共收集、储存了176例新鲜人类全脑组织样本。涵盖了包括常见精神疾病、神经疾病、老年退行性疾病等和不同年龄段的中国人脑组织样本（例如老年痴呆症、帕金森病、
美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
期待中国检验医学研究走向国际
近日，由中国中西医结合学会、中国中西医结合学会检验医学专业委员会主办，四川省中西医结合学会协办的第六次全国中西医结合检验医学学术会议在成都举行。本次会议主题为“结合创新、助力健康”，吸引了众多检验、临床、基础医学的专家、学者参加。本次大会名誉主席为中国中医科学院广安门医院主任医师刘贵建、大会主席为北京中医药大学东直门医院检验病理科主任杨曦明。在此次会议上，Wiley出版集团与中国中西医
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
我国科学家《新英格兰医学杂志》发文揭示一种新的蜱传病毒
蜱在我国分布广泛，在全球是仅次于蚊子的第二大病原传播媒介，其叮咬可使人感染莱姆病、森林脑炎等多种疾病，严重时可致死。监测不明发热病例，鉴定与其相关的未知病毒等蜱传病原体，是控制新发传染病的一个重要环节。2019年5月30日，在“十三五”国家重点研发计划“畜禽重大疫病防控与高效安全养殖综合技术研发”专项支持下，佛山科学技术学院刘全教授课题组与浙江大学周继勇教授、内蒙古民族大学第二附属医院