罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
研究人员揭示RNA剪接在阿尔茨海默症中的作用
2019年10月8日，美国贝勒医学院Joshua Shulman教授课题组在Cell Reports发表题为Tau-mediated Disruption of the Spliceosome Triggers Cryptic RNA-splicing and Neurodegeneration in Alzheimer’s Disease的文章，进一步揭示了RNA剪接在Tau蛋白引起
Nature：研究人员发现了与mRNA前剪接相关的关键机制
2019年9月10日讯 /生物谷BIOON /——科罗拉多大学医学院的科学家们进行了一项新的研究，该研究揭示了一个关键的细胞过程的机制。该研究集中在pre-mRNA (pre - cursor-messenger RNA)剪接过程中，剪接体(剪接体是一种巨大的蛋白质-RNA复合物)去除pre-mRNA中不编码蛋白质的区域(称为内含子)。RNA转录的剩余部分被称为外显子，然后被粘在一起。Pre-mR
Nature：针对RNA转录和剪接的新观点！磷酸化调节着RNA聚合酶II对不同凝聚物的偏好性
2019年8月17日讯/生物谷BIOON/---细胞通常产生区室来控制重要的生物功能。细胞核就是一个很好的例子；它被核膜包围着，容纳着基因组。然而，细胞还含有未被膜包围的较为短暂存在的封闭室，就像水中的油滴。在过去两年中，这些称为液滴状“凝聚物（condensates）”的封闭室已越来越多地被认为是控制基因的主要参与者。如今，在一项新的研究中，来自美国怀特黑德生物医学研究所的研究人员发现凝聚物在剪
利用剪接体稳态变化开发首创免疫疗法！百时美施贵宝与卫材子公司H3达成战略合作！
2018年12月19日/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）与日本药企卫材（Eisai）及其美国精密医药研发子公司H3 Biomedicine近日宣布达成了一项多年的研究合作，专注于评估利用H3公司RNA剪接平台开发的创新疗法是否能够对癌症提供更有力的反应。新的合作将探索调制RNA剪接已开发潜在的首创（first-in-class）疗法，指导免疫系统靶向癌细胞，并帮助更多的患者体验免疫治疗
科学家构建RNA结合蛋白的剪接调控作用预测模型
基因组研究结果显示，人体内超过90%的基因存在选择性剪接(alternative splicing)。该过程在不同组织以及不同生理阶段受到严格的调控，其失调会导致多种疾病的发生。选择性剪接的体内调控主要由前体mRNA中的顺式元件(cis-elements) 招募反式剪接作用因子（trans-acting splicing factors）来实现。通常情况下，反式剪接作用因子存在一个模块
研究发现RNA剪接基因编辑的新方法
10月5日，国际学术期刊《分子细胞》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（营养与健康研究院）常兴研究组题为Genetic modulation of RNA splicing with a CRISPR-guided cytidine deaminase 的最新研究成果。证明可以利用TAM (Targeted-AID induced mutagenesis)基因编辑，靶向
pre-mRNA中存在的修饰及其对剪接影响
2018年10月7日 讯 /生物谷BIOON/--日前，作为“诺贝尔奖风向标”的拉斯克奖——拉斯克·科什兰医学特殊成就奖颁给了Joan Argetsinger Steitz教授（致敬Joan Steitz！2018年拉斯克特别成就奖获得者），以表彰她在生物医学领域，尤其是RNA生物学领域中所发挥的领军作用。RNA在生命体内发挥着重要作用。早在1958年，Francis Crick提出的“中心法则”
Mol Cell：基因的剪接作用如何影响机体的患病风险
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --没人知道一天中有多少次，甚至在一个小时内，我们体内的数万亿个细胞需要制造多少蛋白质，但我们知道，细胞会以大规模的方式在不断制造蛋白质，一旦该过程发生的话，细胞核中就会发生一种称之为RNA剪接（RNA splicing）的编辑过程，其能够确保RNA指令被传送至与机体基因蓝图精确对应的细胞工厂中。图片来源：Diagram courtesy of Kha
Neuron：科学家揭示控制神经元细胞成熟的特殊发育剪接程序
2018年2月7日 讯 /生物谷BIOON/ --大脑中的神经元细胞能够通过传递电信号或“引燃”动作电位来实现彼此之间的交流，而这一交流过程需要通过轴突和树突来实现，而传递电信号的这种能力常常是在神经元发育和成熟过程中来获得的，然而指导这一复杂过程的分子机制目前研究人员并不清楚。为了揭示控制神经元发育的复杂机制，来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员对一种名为选择性剪接的分子调节机制进行了相关研究，相