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刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据,只需一针,持久降低“坏胆固醇”,预防心脏病风险

这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力,特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中,通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平,表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。

2025-02-12

与知名投资机构成立xRNA疗法公司,成员来自Chinook

近几年来,IgA肾病领域已取得了多项积极进展,包括两款药物获批上市(Nefecon和伊普可泮)、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。

2024-08-25

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

心脏再生医学公司Heartseed于东京证券交易所IPO

随着心脏再生医学的发展,以诱导多能干细胞(iPSC)来源心肌细胞为代表的心脏再生疗法显示出修复受损心肌的强大潜力,从根本上改变当下心衰的治疗方式。

2024-08-07

这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假,被罚款4000万美元

SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作,这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者,哪些来自安慰剂组,这可能影响他的数据。

2024-10-06

一家核药公司收购靶点发现业务

Pentixapharm是一家成立于2019年的放射性药物开发公司,由Eckert & Ziegler集团全资拥有,该集团是世界上最大的医疗、科学和工业同位素技术提供商之一。

2024-07-04

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,再获近2亿美元融资,推进基因编辑猪肾脏人体移植

全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题,其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种(例如猪)的器官进行人体器官移植。

2024-09-09

潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

41亿美元卖掉公司后,华人学者再创业,A轮融资3.7亿美元,开发T细胞接合剂,革新自身免疫病治疗范式

T细胞接合器(T cell engager,TCE)是一种能同时结合肿瘤抗原和T细胞上CD3抗原的双特异性抗体,从而招募T细胞特异性杀伤肿瘤细胞。

2024-09-12