转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
慢性偏头痛(CM)新药！艾伯维口服CGRP受体拮抗剂Qulipta在美国申请新适应症：显著减少每月偏头痛!
如果获得批准，Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），涵盖CM和发作性偏头痛（EM）
2022-06-23
软骨发育不全症新药！C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：治疗0-5岁幼儿，疗效显著!
软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。Voxzogo是全球首个治疗软骨发育不全症的药物。
2022-06-20
国内首批化学生物学交叉领域企业科络思生物完成pre-A轮融资，助力新药研发
本轮融资由华泰紫金旗下华泰国信基金作为领投方，北京清华工业开发研究院旗下水木领航基金、南京江北科投集团作为跟投方共同完成。
2022-06-13
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!
每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效，且疗效显示出非劣效性。
2022-06-20
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
特应性皮炎(AD)新药！礼来IL-13抑制剂lebrikizumab：治疗一年，80%患者维持皮损清除!
lebrikizumab是一种新型单克隆抗体（mAb），能够以高亲和力结合可溶性IL-13，具有高生物利用度、长半衰期，可阻断IL-13信号转导。
2022-06-13
子宫肌瘤新药！美国FDA受理Myovant/辉瑞Myfembree补充申请：治疗2年高比例患者实现持续应答!
Myfembree是一款复方药，为子宫肌瘤女性患者群体带来了一种方便的、每日口服一片、对月经过多（HMB）提供有临床意义缓解的无创疗法。
2022-06-08
白血病(CML)新药！诺华STAMP抑制剂Scemblix长期随访结果：疗效&安全性继续优于Bosulif(博舒替尼)!
随访96周，Scemblix治疗组与Bosulif治疗组相比主要分子学反应率（MMR）提高了一倍以上（37.6% vs 15.8%），因不良事件导致的停药率低3倍以上（7.7% vs 26.3%）
2022-06-13