一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
全球首个化疗骨髓保护预防性疗法获批！先声药业拥有中国权益
北京时间2021年2月13日，G1 Therapeutics公司宣布其主打产品Trilaciclib（商品名：COSELA）获得美国FDA批准，用于预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类╱依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的骨髓抑制。据悉，Trilaciclib是由G1公司发现并开发的一款“First-in-Class”小分子短效CDK 4/6抑制剂，是一种
科学家开发出了一种创新性的治疗措施来优化宿主免疫系统从而清除HIV！
2021年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --目前科学家们迫切需要改善针对HIV-1感染患者的传统治疗手段；近日，一篇发表在国际杂志Autophagy上的研究报告中，来自法国国家劳动安全及研究中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型治疗方法来恢复免疫细胞的效力。很多HIV-1感染者需要进行日常的抗病毒疗法来控制机体的感染，然而这些药物往往会诱发明显的
Sci Rep：科学家识别出有望帮助开发新型抗癌疗法的新型潜在靶点蛋白—RPS-12
2021年2月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自俄罗斯远东联邦大学等机构的科学家们通过利用果蝇发育中的眼睛作为检测平台进行研究发现，一种名为RPS-12的蛋白的过量产生似乎会诱发三阴性乳腺癌和某些恶性肿瘤的发生，当胚胎发育时，这种蛋白质能间接开启一种重要的胞内信号通路，但这在成
CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准百时美Breyanzi(liso-cel)：治疗大B细胞淋巴瘤，安全性更高!
Breyanzi是同类最佳CD19 CAR-T细胞疗法，具有更低的神经毒性(NT)/细胞因子释放综合征(CRS)发生率。
CD30 CAR-T细胞疗法！新加坡特沙生物创新疗法获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗淋巴瘤(cHL)!
治疗复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）的完全缓解率达60%，且没有其他CAR-T疗法的严重毒性。
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是首个治疗BPDCN的药物，该药是一种靶向CD123的细胞毒素疗法。
胃癌创新疗法！再鼎医药/FivePrime首创FGFR2b靶向单抗bemarituzumab+化疗一线治疗疗效强劲!
与安慰剂+化疗相比，bemarituzumab+化疗显著降低了疾病进展和死亡风险！
CD19 CAR-T细胞疗法！第一三共Yescarta在日本获批：治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤！
在中国，Yescarta正在接受优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。