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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

陈小舒团队提出支持X染色体不敏感假设的额外证据

这些结果强调了在解释scRNA-seq数据时需要非常谨慎,特别是在比较不同基因的表达水平时,并为X染色体不敏感的假设提供了额外的证据。

2025-03-26

董一洲团队开发新型LNP,将mRNA成功递送到大脑

该研究开发的跨越血脑屏障的脂质纳米颗粒(BLNP)可以安全有效地将 mRNA 递送到大脑中,这代表了开发基于 mRNA 的中枢神经系统疾病治疗方法的重要一步。

2025-02-22

浙大团队发现,擅长熬夜的人,认知功能可能更强大

研究显示,睡眠时长在7-9个小时之间,在认知测试中表现最好。此外,夜猫子可能比早睡的人有更好的认知能力。

2025-02-05

医学神刊CA首次发表临床试验论文,来自中国团队

这项研究为鼻咽癌的放疗策略提供了新证据,支持在诱导化疗后根据肿瘤体积的变化调整放疗体积,以减少对正常组织的损伤,同时保持良好的治疗效果

2025-02-22

Cell Stem Cell:郭峰团队开发新型类器官技术平台,解决坏死、缺氧等问题

在这项最新研究中,研究团队提出了一种受血管网络启发的可扩散(vascular network-inspired diffusible,VID)支架,以模拟生理扩散物理特性,用于生成功能性类器官,并表征

2025-03-21

Nature系列综述:肖泽彬/Ellen Puré团队系统解读癌症相关纤维炎症反应

该综述系统总结了一类被称为“促纤维炎症”的生物学过程如何成为癌症发展的关键推手。

2025-03-23

Nature Biotechnology:陈玲玲团队开发circRNA适配体,治疗阿尔茨海默病

该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送 ds-cRNA 作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的 PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。

2025-04-02

Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE

该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。

2025-03-30