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舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

创新药临床研究趋势看内卷中成长的中国药企

近年来,国家鼓励创新药开发的力度日渐加大,不管是传统药企还是新生代Biotech都可以有更足的底气尝试开拓FIC领域,去创造诞自中国的first in class分子。

2024-05-15

明晚七点,一起来唠唠前沿技术驱动下的中药创新应用~

活动时间:2024年6月19日(周三)19:00-20:30 活动主题:前沿技术驱动下的中药创新应用,开创产研融合新未来(分场) 活动形式:线上直播-视频号

2024-06-18

Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

Nat Med:抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者

复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%,而这项新的研究中,50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。

2024-10-31

深化放射配体疗法布局,诺华中国再走一步大棋

诺华中国放射性药品生产项目是诺华在国内的第二个创新药物生产基地,落地浙江省海盐县核技术应用(同位素)产业园,投资总额预计6亿元人民币。

2024-07-06

万创普利推出全球首个线上医疗创新合作平台Discovery

VentureBlick(万创普利)是一站式国际医疗创新平台,通过整合全球资源助力本土创新精准出海。

2024-05-07

潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

精鼎医药宣布与瑞金海南医院建立创新型合作伙伴关系

作为全球知名的合同研究组织(CRO)之一,精鼎医药致力于为客户提供一站式的I至IV期临床开发服务,以期将拯救生命的疗法更快带给患者。

2024-05-30

新研究揭示S构型BMP合成途径,有望开发针对神经退行性疾病的疗法

这篇论文发现这两种相关的酶——PLD3和PLD4,会产生BMP,这填补了BMP拼图中的一个重要部分。

2024-10-23