基因泰克ALK阳性转移性非小细胞肺癌一线药物Alecensa获FDA批准！
2017年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --11月6日，基因泰克（Genentech）宣布，FDA批准了Alecensa（alectinib）的补充新药申请（sNDA），用于一线治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。据美国癌症协会估计，2017年超过22万美国人将被诊断为肺癌，其中NSCLC患者占比高达85%。 据估计，美国约有60%的肺癌病例在诊断时已经进入晚期。约有5%
小分子DMD 药物上市申请遭拒
【药源解析】：今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物 ataluren（商品名 Translarna）的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年 9 月专家组以 10：1 拒绝支持 ataluren 上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知
基因靶向药物或有望减缓帕金森疾病的进展
2017年10月27日 讯 /生物谷BIOON/ --在过去10年里，作为一名专门从事帕金森疾病研究的医生，我（原文笔者）常常会被很多患者问道帕金森疾病是否能被彻底治愈，我常常会很乐观地回答这个问题，但实际上在帕金森疾病的临床试验中有一连串的失败案例。然而，最近有研究人员通过研究鉴别出了和帕金森疾病相关的基因，这或许就为后期我们开发帕金森疾病新型疗法提供了新的希望；理解这些基因发生错误诱发帕金森疾
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
科学家阐明癌细胞对抗癌药物产生耐受性的新型分子机制！
2017年10月19日 讯 /生物谷BIOON/ --靶向性的抗癌疗法：西妥昔单抗和帕尼单抗是晚期结直肠癌的主要治疗手段，结直肠癌是美国癌症相关死亡的第二大原因，然而很多患者机体中携带的遗传突变肿瘤常常会对这些抗表皮生长因子受体（EGFR）单克隆抗体疗法产生耐受性，或者在患者治疗期间癌症会不断对疗法产生耐受性；因此研究人员不断在深入研究希望能够理解癌细胞内在耐药和获得性耐药的机制，而研究者主要将目
分子探针/候选药物的选择性
今天Derek Lowe的博客讲到一篇用分子探针研究蛋白降解的文章（doi：10.1038/onc.2017.172）。这篇由哈佛大学科学家发表的文章用一个叫做OPA的金属络合剂抑制一个叫做RPN11的去泛素酶，并显示这个化合物可以杀死对Velcade耐药的多发性骨髓瘤细胞。RPN11是一个金属蛋白酶，所以OPA作为金属络合物抑制这个酶不奇怪。抑制蛋白降解也是杀死肿瘤细胞的一个机制，所
JMG：新型基因检测技术或将更精准地评估女性乳腺癌的患病风险
2017年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Journal of Medical Genetics上的研究报告中，来自曼彻斯特大学NHS信托基金会的研究人员通过研究开发了一种新型基因检测手段，这种新型基因检测技术能够评估女性患乳腺癌的风险，这或许能够给有乳腺癌患病史的女性带来一定福利，研究人员计划在未来6个月内进入临床实践工作。图片来源：University of
Oncotarget：新型乳腺癌药物能击败诱发多种类型癌症的癌基因-Ras
2017年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --很多科学家都认为，阻断癌基因Ras的功能是癌症治疗的“必杀技”，因为这些基因的突变会驱动癌症多种不同类型癌症的发展，人类机体中存在三种不同的Ras基因：H-Ras、K-Ras和N-Ras，这些Ras基因和癌症的发生直接相关；近日，一项刊登在国际杂志Oncotarget上的研究报告中，来自弗吉尼亚联邦大学Massey癌症中心的研究人员通过研究发现
科学家成功解析细胞周期过程中基因组三维架构改变的分子机制
2017年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自威斯塔研究所的研究人员通过研究揭开了基因组三维组织的新视野，尤其阐明了在细胞周期的不同阶段遗传物质是如何及时被紧密压缩和解压缩的，相关研究结果刊登于国际杂志Nature Structural & Molecular Biology上。图片来源：www.phys.org研究者Ken-ichi Noma教授表示，我们才刚刚意识到，
FDA将优先审查基因泰克早期HER2阳性乳腺癌辅助治疗药物Perjeta
2017年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --近日，基因泰克宣布FDA接受公司辅助曲妥珠单抗和化疗治疗术后HER2阳性的早期乳腺癌药物perjeta的补充生物制剂许可证申请(sBLA)和优先审查申请。FDA将于2018年1月28日前对perjeta是否审批做出决定。Perjeta的sBLA申请是基于一项名为APHINITY的临床III期实验，从该试验中FDA希望确认perjeta是否对早期乳腺