儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的孤儿药资格（ODD）。TransCon hGH能够以可预测的速度在一周内持续释放未经修饰的生长激素，这种生长激素与日常治疗中使用的每日一次生长激素一样。目前，
生长激素缺乏症新药！诺和诺德每周一次长效药物somapacitan疗效优于每日一次Norditropin
2019年09月23日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在奥地利维也纳举行的欧洲儿科内分泌学会（ESPE）第58届年会上公布了评估每周一次生长激素衍生物somapacitan相对于每日一次Norditropin（somatropin，促生长激素）疗效和安全性的II期临床研究REAL-3的新数据。该研究是一项多国、随机、平行、活性药物对照研究，在59例既往未
Nat Commun：缺乏长寿基因反而更健康？
2019年7月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国匹兹堡大学医学院和纽约州立大学的研究人员指出当一个延长秀丽隐杆线虫寿命的基因被移除时，这种突变线虫抵抗细菌感染的时间是携带这个基因的线虫的两倍。这个称为TCER-1的基因是产生卵子和健康后代所必需的。但是，这项研究发现在繁殖阶段，这个基因的表达可能让这种线虫更容易受到病原体和外部应激因素的影响。相关研究结果于2019年7月1
精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
Diab Obesity Metabol：维生素D缺乏与妊娠期糖尿病风险有关
2019年5月29日讯 /生物谷BIOON /——最近发表在《Diabetes， Obesity and Metabolism》杂志上的一项研究表明，如果早在怀孕的前三个月孕妇就缺乏维生素D，就会增加孕妇患妊娠期糖尿病(GDM)的风险。来自印第安纳大学Richard M. Fairbanks公共卫生学院的Jin Xia和他的同事们使用了来自Fetal Growth Studies-Singleto
治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症！杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准！
2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装，治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该批准对AATD社区很重要，因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量，从而通过节省患者时间和
Nat Commun：新研究发现缺乏睡眠的遗传机制
2019年4月7日 讯 /生物谷BIOON/ --最近在《Nature Communications》杂志上发表的一项研究找到了睡眠质量与遗传背景之间的联系。该研究调查了来自英国生物银行的85,670名参与者和来自其他三项研究的5,819名个人的数据，这些研究使用加速度计 - 腕戴设备（类似于Fitbit），持续记录活动水平。他们连续七天佩戴加速度计，提供比之前研究更详细的睡眠数据，这些数据依赖于
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日在美国新奥尔良举行的2019年美国内分泌学会（ENDO）年度会议上公布了每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）III期临床研究heiGHt的顶线数据。heiGHt是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究，将每周一次TransCon
PLOS Genet：饮食中缺乏维生素B12或会增加致死性病原体感染的风险
2019年3月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在PLOS Genetics杂志上的研究报告中，来自莱斯大学的科学家们通过对秀丽隐杆线虫进行研究发现，饮食中缺乏维生素B12或会增加两种潜在致死性病原体感染的风险，秀丽隐杆线虫与人类一样拥有一种非常受限的机制，即无法制造机体所需的维生素B12，仅能通过饮食获取。图片来源：Natasha Kirienko/Rice Universit
TransCon生长激素治疗儿童生长激素缺乏症三期临床研究核心结果公布
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals），一家致力于内分泌相关疾病治疗，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，获得Ascendis Pharma的独家授权，负责Ascendis Pharma旗下的内分泌罕见病治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma宣布其在生长激素缺乏症（GHD）儿童中进行的，每周一次的TransCon生长激素与每日一次的生长激素（G