first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
Commun Biol：粪便来源的细胞外囊泡竟带着关键蛋白“信号”，或助力结直肠癌早筛！
本研究证实SEC联合UF可有效分离粪便EVs，其蛋白质组中含丰富人源和细菌蛋白，还发现10种结肠来源表面蛋白，为结直肠癌早期诊断的生物标志物研究提供重要基础。
2025-02-28
DNA马达SMC可以改变移动方向，重塑对人类基因表达的理解
这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明，SMC只能严格地朝一个方向移动，而其他研究表明，它们同时从两侧拉DNA。
2025-01-24
Cell：为何肿瘤抑制基因的“二次打击”模式决定癌症的进程与疗效？
研究通过综合分析基因突变、杂合性丢失、纯合缺失以及基因融合等多种遗传改变，揭示了不同癌症类型中TSGs失活的独特模式。
2024-12-27
胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14