重症肌无力(MG)新药！Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资格！
2019年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Ra Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，致力于领导补体生物学领域，为罕见疾病患者提供创新和易获得的疗法。该公司发现并开发的多肽和小分子靶向补体级联的关键组分。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予zilucoplan治疗重症肌无力（gMG）的孤儿药资格（ODD）。zilucoplan是一种自我给药的大环肽
Emerg Infect Dis：研究发现过去未知的新细菌，竟会引起重症肌无力
2019年5月14日讯 /生物谷BIOON /——维也纳MedUni /维也纳综合医院神经科的临床医生在一名先前健康的病人身上发现了肌肉无力和严重疲劳，以至于他很快就只能坐在轮椅上。这些症状表明他换上了自身免疫性重症肌无力。然而，进行治疗的神经科医生Matthias Tomschik发现了其他症状，这些症状并不典型："实验室测试显示，患者的炎症和肝脏值升高，还发烧。这些结果表明是感染，所以我们必须
罕见重症肌无力新药！Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准，成首个治疗LMES的药物
2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse（amifampridine）片剂，用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的治疗。此次批准，使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导
催化剂制药罕见重症肌无力试验性药物Firdapse临床试验取得成功！
催化剂制药近日宣布其治疗一种严重重症肌无力（MG，一种使人衰弱的神经肌肉疾病）的实验性药物达到试验主要目标。
“孤儿药”被召回致市场断供，多地重症肌无力患者一药难求
据中国之声《新闻纵横》报道，近日，吉林、天津、广东等地的重症肌无力患者给央广新闻热线打电话反映，“溴吡斯的明片”——这一重症肌无力患者缓解症状的必备药物，在当地各大医院和药房库存紧张，一药难求。目前，
研究人员发现GSK一活性成分在动物模型上能延缓重症肌无力病情
Neurology：重症肌无力患者血清抗体类型决定预后
如果重症肌无力(MG)患者血清肌肉特异性激酶(MuSK)抗体阳性则其症状可能更为严重，达到缓解的目标可能更难。 “临床医师在诊断与治疗重症肌无力时应该充分考虑到这些特点，”Carlo Antozzi(意大利米兰的"Carlo Besta"神经研究所基金会)和她的同事们说。大约85%的MG患者(AChR-阳性患者)中检测出MG免疫标志物抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体(AChR-阳性患者)。
Cytokinetics实验性药物tirasemtiv IIa重症肌无力CY-4023研究取得积极数据
2012年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --Cytokinetics公司今日公布了近期完成的有关tirasemtiv的一项IIa期“疗效证据（Evidence of effect）”临床试验CY 4023的积极数据，该试验在全身重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）患者中开展。