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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

研究水稻分蘖调控基因RCN22调控分蘖芽伸长的分子机制

该研究在分子水平上揭示了碳同化模块与独脚金内酯信号传导模块形成的负反馈调控环共同影响水稻分蘖芽伸长的机制,为水稻株型改良提供了新见解。

2024-09-10

张锋最新Science论文:发现“隐藏基因”,揭开全新遗传调控方式

这两项研究观察到,逆转录酶(RT)使用相关非编码RNA(ncRNA)中一段特定的120个碱基作为模板来生成互补DNA(cDNA)。

2024-09-02

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

Immunity:删除这个基因,增强NK细胞抗肿瘤活性

这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战,通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞(例如NK细胞和T细胞)在肿瘤微环境中的浸润和持久性,来增强其抗肿瘤活性。

2024-06-07

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

Nature | 突破欧洲血统局限:MAGE数据集解锁多种族基因表达奥秘

MAGE项目的开发和分析不仅扩展了我们对人类基因表达和剪接多样性的理解,还为研究人类基因组的进化和功能提供了一个包容性资源。

2024-07-25

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Nat Genet:科学家识别出6个与癌症风险相关的新基因

本文研究结果揭示了多个新型癌症风险基因,并强调了自噬、细胞凋亡和细胞压力反应或许应该作为未来科学家们开发新型癌症疗法的关注重点。

2024-11-17

Nat Commun:揭示特殊发育信号促进基因组镶嵌现象背后的分子机制

本文研究结果强调了形态因子和细胞身份在哺乳动物发育过程中促进体细胞镶嵌现象的基因组维持中的重要作用。

2024-10-07