X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法：恢复患者免疫长达1年
Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司在美国血液学会（ASH2018）年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床概念验证证据。这些临床概念验证数据来自接受单剂量OTL-102治疗的7例（年龄2-27岁）受X-CGD严重影响的患者，OT
研究表明CDK12通过抑制内含子多聚腺苷酸化调节DNA修复基因
11月28日，麻省理工学院科研人员在Nature杂志上发表了题为“CDK12 regulates DNA repair genes by suppressing intronic polyadenylation”的文章，报道了CDK12的功能及其在肿瘤检测和治疗中的应用前景。减弱同源重组(homologous recombination， HR)介导的DNA修复的突变可以促进肿瘤的发生
免疫检查点抑制剂最新研究进展
2018年11月30日/生物谷BIOON/---目前研究和应用最广泛的免疫检查点抑制剂包括CTLA-4、PD-1 以及其配体PD-L1 的抑制剂。免疫检查点抑制剂治疗通过抑制免疫检查点活性，释放肿瘤微环境中的免疫刹车，重新激活T细胞对肿瘤的免疫应答效应，从而达到抗肿瘤的效果。如今，这种免疫检查点疗法彻底改变了临床治疗转移性黑色素瘤患者的方式，而且自2011年首次被批准以来，它们给那些预后非常差（平
Sci Immunol：揭示机体免疫系统抑制肿瘤发生的新型分子机制
2018年12月3日 讯 /生物谷BIOON/ --随着肿瘤不断发展，其会在遗传上不断进化，那么当面对肿瘤细胞时机体免疫系统如何发挥作用呢？其如何对遗传多样性的癌细胞施加压力呢？近日，一项刊登在国际杂志Science Immunology上的研究报告中，来自巴斯德研究所的科学家们通过利用活体视频技术和细胞特异性染色技术观察了免疫细胞对癌细胞增殖所产生的反应。图片来源：CC0 Public Doma
世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿是科学突破还是噱头？
2018年11月27日/生物谷BIOON/---2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿---一对双胞胎女性婴儿---在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层浪。有部分科学家支持贺建奎的研
基因泰克「吸入用」JAK-1抑制剂显示哮喘治疗潜力
目前，在炎性疾病（类风湿性关节炎）治疗药物市场中，JAK抑制剂占有很重要的地位，已经获得上市批准的包括：Incyte与诺华制药的Ruxolitinib（JAKAVI）、辉瑞公司的Xeljanz（tofacitinib）以及新近Incyte与礼来的Olumiant（baricitinib）。同时，这类药物更多适应症也在开发中。除了治疗炎症疾病，JAK抑制剂还可用于哮喘治疗。虽然临床前的研
Cell：开发出SLICE工具，鉴定出人T细胞免疫功能的关键调节基因
2018年11月19日/生物谷BIOON/---免疫疗法能够治愈一些直到最近才被认为是致命性的癌症。除了开发能够提高免疫系统抗癌能力的药物外，科学家们正在成为操纵患者自己的免疫细胞的专家，将它们变成杀灭癌症的军队。但是癌症有躲避这种攻击的技巧，因此科学家们正在以谋略战胜癌症，并提高免疫细胞疗效的效果。如今的科学家们都是技术娴熟的免疫系统工程师，但是他们是在一个不完整的蓝图上开展研究工作：虽然他们很
1亿美元助力实体瘤免疫疗法进入临床期，基因泰克更新研发合作
今日，行业领先的T细胞受体（TCR）生物技术公司Immunocore宣布，与罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）公司签署新的研发合作协议，将共同开发Immunocore公司的候选疗法IMC-C103C。它是一种基于TCR结构，靶向表达黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）肿瘤抗原的双特异性分子，能够高效特异性激活T细胞杀伤肿瘤细胞。Immunocore公司的独特技术平台能够生成名
Cell：构建出人类免疫细胞图谱，可确定遗传变异对基因表达的影响
2018年11月18日/生物谷BIOON/---比较任何两个人的DNA，你会发现他们的遗传密码中的数百万个位点存在着不同。如今，在一项新的研究中，来自美国拉霍亚免疫学研究所（LJI）的研究人员分享了大量数据，这些数据对于破译这种自然遗传变异如何影响免疫系统保护我们健康的能力至关重要。相关研究结果于2018年11月15日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Impact of Genetic Pol
Nat Med：肥胖竟可促进PD-1免疫检查点抑制剂治疗癌症
2018年11月18日/生物谷BIOON/---在一项开创性的新研究中，来自美国加州大学戴维斯分校的研究人员揭示了为什么肥胖会促进癌症生长，并同时又允许新的重磅炸弹免疫治疗药物更好地对抗相同的癌症。这些充满矛盾的发现为癌症医生在给癌症患者选择药物和其他治疗方法时提供了重要的新信息。相关研究结果于2018年11月12日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Paradoxical