Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司，专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病，该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格（RMAT）和快速通道资格（Fast Track）。RP
Nat Commun：深圳先进院在磁共振影像示踪细胞治疗脑胶质瘤研究中获进展
11月14日，中国科学院深圳先进技术研究院郑海荣研究团队在磁共振影像示踪细胞治疗脑胶质瘤领域取得新进展。相关论文“MR imaging tracking of inflammation-activatable engineered neutrophils for targeted therapy of surgically treated glioma”（《磁共振影像示踪的中性粒细胞药物输运体系靶
Nature：构建出首个人类早期妊娠细胞图谱，揭示母体免疫系统在早期妊娠发生的变化
2018年11月17日/生物谷BIOON/---维持健康的妊娠有时是困难的：许多妇女遭受流产或死产，而其他妇女出现先兆子痫等问题。许多这些问题的根源发生在妊娠的最初几周，这也是胎盘形成的时候。胎儿着床到母体中称为蜕膜（decidua）的子宫内膜上，从而为胎盘提供良好的血液供应。研究母体和胎儿之间的界面可能有助于解答许多重要问题，包括母体的免疫系统如何发生变化从而允许母体和发育中的胎儿共同存在。 然
Nat Commun: 先进计算方法加速药物靶向治疗的开发
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --伦敦帝国理工学院，新加坡杜克国立大学医学院和比利时制药公司UCB合作发现了一种新的抗癫痫药物靶点和一种全新的方法，有望加速衰弱性疾病，如癫痫，的治疗与药物开发。作者等人合作开发了一种先进的计算方法来预测新的药物靶点。作为概念性验证，研究人员将他们的计算方法应用于癫痫的靶点与药物发现研究。临床前模型测试结果验证了该靶点的有效性以及药物阻断后的抗癫痫效
AiCuris公司新型生物免疫调节剂AIC649首个人体临床I期研究获积极数据
2018年09月13日讯 /生物谷BIOON/ --AiCuris是2006年从德国制药巨头拜耳（Bayer）拆分出来的一家公司，专注于发现和开发治疗传染病的药物。近日，该公司公布了在慢性乙型肝炎（CHB）成人患者中评估实验性乙肝功能性治愈疗法ACI649的首个人体单次剂量递增临床研究的结果。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照I期研究，在CHB患者中开展，旨在评估单次静脉注射递增剂量AIC
AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
美国FDA授予Cellerant公司细胞疗法Romyelocel-L再生医学先进疗法（RMAT）资格
2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cellerant Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发创新的免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和其他血液疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予romyelocel-L（人类髓系祖细胞）再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于正在接受诱导化疗的初发性急性髓性白血病（de novo AML）患者，预防严重的细菌
Voyager帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估计，高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚
Cancer Cell：为什么每个人的肿瘤都不一样？RNA编辑或是幕后黑手
2018年5月5日讯 /生物谷BIOON /——本文亮点：1）直接评估肿瘤组织中A-I的RNA编辑对蛋白组学多样性的影响；2）采用了一种更强大的计算机策略检测RNA编辑产生的各种多肽；3）独立的实验性证据表明RNA编辑诱导肿瘤中各种突变多肽；4）COPA编辑对癌细胞增殖、迁移和侵袭的影响。图片来源：Cancer Cell腺苷（A）到肌苷（I）的RNA编辑给肿瘤转录组学中引入了许多核苷酸改变。但是由
大麻治疗帕金森将进入首个人体临床试验
位于美国洛杉矶的多元化大麻公司GB Sciences，专注于大麻的标准化栽培及生产方法、以及大麻素药物的研发。近日，该公司宣布，计划向美国FDA提交一份探索性实验性新药申请（IND），开展一项0期临床试验，以评估该公司多种配方的大麻素药物治疗早期至中度帕金森病（PD）的潜力，来收集宝贵的首批人体临床数据，包括可能用于预测疗效的药理学、药物动力学数据，以及帮助评估候选药物作用机制的数据。