礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器（eTd-mtABEs），不仅将编辑效率提升至前所未有的87%，比初代工具高出145倍，更解决了致命的脱靶风险。
2025-06-12
张锋最新论文：蛋白质设计超小型表观遗传编辑器，单个AAV递送，实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测，对 IscB 蛋白及其向导 RNA（ωRNA）进行工程化改造，从而生成了NovaIscB。
2025-05-10
Nature子刊：王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统，实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造，开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具，在小鼠体内实现了高效基因编辑，凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
2025-05-26
Science：新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因
这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶，可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置，其效率适于基因治疗。
2025-05-24
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
Science：细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中
在这项新的研究中，研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法，这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中，并可进行时间控制。
2025-05-20