罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
关于新冠疫情引发的儿童多系统炎症（MIS-C），家长们应该了解的知识
儿童多系统炎症综合症（MIS-C）是指包括心脏，肺部和肾脏在内的器官肿胀的疾病。疾病控制和预防中心报告说，许多患有MIS-C的儿童是感染新冠病毒的患者，或者曾与患有新型冠状病毒的人近距离接触。
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH在美国申请上市，中国处于III期临床！
目前，维昇药业正在中国开展III期临床试验，该药将成为首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用。
“罗氏儿童义走”迈入第十一年，以创新形式让关爱汇聚“云端”
2020年6月18日，罗氏制药中国携手爱佑慈善基金会正式启动“2020年罗氏儿童义走”，这也是罗氏制药中国连续第11年开展援助弱势儿童的公益项目。作为“义走”新十年的开端，罗氏向公众发起线上公益捐步活动，并为爱“配捐”100万元善款，为全国的血液病及肿瘤贫困患儿送去希望，助力患儿及其家庭“走”出困境的同时，也鼓励公众 “走”出健康，“走”近公益。
罗氏发布risdiplam治疗婴儿、儿童和成人SMA两年研究新数据
日前，罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症（SMA）患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。探索性疗效分析的结果显示，与自然史数据相比，risdiplam治疗24个月后可显着改善患者运动功能。此外，一项针对此前接受过治疗的6个月至60岁各种类型SMA患者的试验JEWELFISH的12个月初步数
PLoS Genet：母乳喂养有助于降低儿童肥胖
近日，西奈山医院和多伦多大学的Laurent Briollais及其同事发表于《PLOS Genetics》的一项新研究发现：对于那些因遗传因素而导致肥胖的人群而言，婴儿时期仅接受母乳喂养可以避免以后的体重增加。
Hepatology：鉴别出治疗儿童肝癌的新型潜在基因靶点
2020年6月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Hepatology上的研究报告中，来自马萨诸塞大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了肝母细胞瘤（hepatoblastoma）的潜在新型治疗性靶点，肝母细胞瘤是一种罕见的儿童肝癌，目前并没有有效的治疗手段；文章中，研究人员分析了名为YAP1癌基因在肿瘤生存过程中扮演的关键角色。
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
为什么儿童感染冠状病毒后症状较轻
新冠病毒最大的特点之一是它对大多数被感染的儿童相对无害。纽约市西奈山伊坎医学院的研究人员进行的一项新研究表明，至少部分原因可能是其鼻子周围的细胞。