罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
关于新冠疫情引发的儿童多系统炎症（MIS-C），家长们应该了解的知识
儿童多系统炎症综合症（MIS-C）是指包括心脏，肺部和肾脏在内的器官肿胀的疾病。疾病控制和预防中心报告说，许多患有MIS-C的儿童是感染新冠病毒的患者，或者曾与患有新型冠状病毒的人近距离接触。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Dravet综合征在美国审查周期被FDA延长3个月！
2020年02月28日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Dravet综合征相关癫痫的新药申请（NDA）审查周期延长了3个月，新的处方药用户收费法（PDU
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功！
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司公布了其先导疗法Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）全球性III期临床试验（Study 1601）的阳性顶线结果。LGS是一种严
类固醇激素检测助力多囊卵巢综合征诊断
类固醇激素 (Steroid Hormone) 又称甾体激素，对人体新陈代谢、维持内环境稳定、生长、发育及生殖行为等方面起着重要的调节作用。它在生物体内含量较低、结构相似、种类繁多，对于疾病诊断具有高参考价值[1]。例如，多囊卵巢综合征 (Polycystic Ovary Syndrome， PCOS) 是育龄期女性最常见的内分泌疾病
研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制
白血病（Leukemia）是一种血液系统癌症，表现为骨髓、血液以及其他组织被无限增殖的不成熟的造血细胞浸润，抑制正常的造血功能。髓系白血病（Myeloid Leukemia，ML）是指粒细胞、单核细胞、红细胞或巨核系发生病变的白血病。ML是儿童中出现频率最高的癌症，而患有唐氏综合征（Down syndrome，DS）的儿童ML的发病率是正常儿童的150倍。伴随DS的ML（M
Nat Med：北大科学家发现肠道菌群调控多囊卵巢综合征的新机制
2019年7月26日讯 /生物谷BIOON /——多囊卵巢综合征(Polycystic ovary syndrome，PCOS)以雄激素过多、排卵功能障碍和多囊卵巢为特征，常伴有胰岛素抵抗性。而目前研究人员还不清楚PCOS患者发生排卵功能障碍和胰岛素抵抗的机制，这严重限制了相关药物和治疗方法的发展。此前的研究发现代谢健康的改善与较高的微生物群基因含量和微生物多样性增加有关。因此，来自包括北京大学第
研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
研究发现来自脂肪组织的脂联素可对抗多囊卵巢综合征
肥胖和胰岛素敏感性降低在多囊卵巢综合征PCOS中很常见。基于动物研究的新研究，并将在PNAS杂志上发表，揭示激素脂联素可以防止这些变化。多囊卵巢综合征影响超过十分之一的育龄妇女。其特征是男性性激素睾酮水平高，排卵紊乱，可引起不孕。 PCOS通常与超重和对葡萄糖调节激素胰岛素的反应能力有关，即所谓的胰岛素抵抗。这反过来导致2型糖尿病的风险增加。以哥德堡大学和卡罗林斯卡研究所为首的国际研究
鸢尾素可减少青少年误诊为多囊卵巢综合征
根据第55届欧洲儿科内分泌学会议研究中提出，近期通过测量血压发现的一种激---鸢尾素可能会改善患多囊卵巢综合征的青少年状况，这些发现可能减少不必要的治疗规定原本健康的女孩。