柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Science：罕见的生殖系结构变异增加儿童实体瘤的风险
在这项新的研究中，这些作者分析了1765名神经母细胞瘤、尤文肉瘤或骨肉瘤患者、943名未受影响的父母和6665名无关的成人对照者的高覆盖率生殖系全基因组测序数据，寻找隐藏的致病基因变异。
2025-01-15
过量的肠道蛋白RELMb是儿童食物过敏的原因
在一项新的研究中，来自波士顿儿童医院的研究人员发现，过量摄入这种称为RELMb的蛋白会改变肠道微生物谱，导致身体无法耐受某些触发性食物。
2025-01-26
【双向免疫调节新方案】告别免疫失衡，天然免疫调节剂脾氨肽口服溶液破解儿童过敏-腺样体肥大双重难题
入春以来，随着花粉、尘螨等过敏原激增，过敏性鼻炎患儿数量明显上升。这些孩子频繁出现鼻塞、流涕、夜间打鼾等症状，背后很可能隐藏着腺样体肥大的问题。
2025-04-21
Nature & 两篇Nat Commun：科学家有望在儿童髓母细胞瘤形成之前就彻底对其阻断
癌症起始干细胞如何经历命运变化从而形成肿瘤是有规律的，为此研究人员就能靶向作用早期的过渡事件来拦截整个过程，并能从根本上阻止癌症的早期形式出现。
2025-02-08
儿童代谢研究新发现：J Clin Med解锁血浆NEFA与瘦素水平年龄差异下的健康密码
研究发现青春期前儿童血浆非酯化脂肪酸水平高于13-16岁青少年，且6-8岁儿童瘦素与NEFA负相关，青少年中这种相关性消失，胰岛素与NEFA的相关性也存在年龄差异，该成果为儿童代谢研究补充了关键数据。
2025-01-06
Cell Rep Med：类器官技术破解儿童恶性横纹肌样瘤代谢弱点——甲氨蝶呤与BAY-2402234带来新曙光
儿童恶性横纹肌样瘤中核苷酸合成显著增强，甲氨蝶呤和BAY-2402234可有效抑制其核苷酸合成，诱导肿瘤细胞凋亡，在动物模型中甲氨蝶呤能延缓肿瘤生长，凸显了核苷酸合成作为治疗靶点的潜力。
2025-01-07
Science：新研究解开了儿童罕见神经系统症状的医学谜团
秀丽隐杆线虫拥有的基因与大约 50% 的人类基因对应，其中包括 CCT3 基因，该基因在这种线虫中被称为 cct-3。
2024-11-12