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参天公司旗下儿童及青少年专用眼科创新药环孢素滴眼液(Ⅲ)维卡思®中国上市

全球眼科领域的领导企业参天公司旗下环孢素滴眼液(Ⅲ)维卡思®(Verkazia®)在中国正式上市,用于治疗4岁及以上儿童和青少年的严重性春季角结膜炎,填补了免疫抑制剂在儿童适应症方面的空白,助力改善其

2025-12-23

JCI:早干预,早治疗,中山大学司瑜等揭示儿童特纳综合征中雌激素缺乏与听力损失风险

TS患儿持续的雌激素缺乏独立地增加了长期听力损失的风险。至关重要的是,青春期早期开始外源性ERT显著降低了这种风险,强调了及时补充雌激素对TS患者听觉健康的重要性。

2026-03-18

Blood:天津血研所王建祥等提出Venetoclax联合儿童方案,显著提升初治Ph阴性急性淋巴细胞白血病疗效

该研究首次系统评估了BCL-2抑制剂维奈克拉联合儿童方案(IH-2022方案) 在初治Ph⁻ ALL(14-60岁)中的疗效与安全性。

2026-05-28

Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病

该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。

2025-09-19

PNAS:新研究发现高水平的HIF2α可以减缓儿童癌症的侵袭性

这项研究挑战了先前认为HIF2α在神经母细胞瘤中始终作为癌症驱动因子的观点。相反,研究结果表明,该蛋白在某些情况下可能扮演肿瘤抑制和促进成熟的角色。

2025-10-27

Cell:绘制纤毛蛋白图谱有助于了解罕见的儿童疾病和遗传疾病

研究人员对人类细胞初级纤毛的蛋白质组成进行了全面分析,为识别新的致病基因和更好地了解罕见疾病打开了大门。

2025-10-22

Cell:肠道菌群稳定的儿童,身高发育更好

这项技术的优势在于其高分辨率,能够提供菌株级的微生物信息,并通过泛基因组分析和微生物全基因组关联分析(mGWAS),发现了与儿童营养不良相关的特定微生物基因特征。

2025-09-15