Alkindi获得欧盟儿科药使用上市许可
作为治疗成人和罕见的儿童肾上腺功能不全的常规替代疗法，氢化可的松已经被广泛使用了五载岁月，如今，一款专为儿童打造的配方获批。Alkindi在周五获得了欧盟儿科药使用上市许可。这个药解决了儿科使用可的松的痛点。目前，儿科用可的松通常是由药剂师准备，将成人用药分成碎片。如果，父母给孩子准备用药，可能会因掰碎片的繁琐和味苦，导致给孩子用药不足或是过量。原发性肾上腺功能患者体内不能产生足够的类固醇激素，通
儿科精准医疗国际前沿大咖沙龙召开
10月24日上午，卡尤迪医学检验实验室召开了儿科精准医疗之遗传病诊疗新进展及微生态评估检测（肠道菌群、阴道微生态）临床应用沙龙。本次沙龙会特地邀请了美国辛辛那提儿童医院分子遗传实验室主任Kejian Zhang教授，中科院微生物研究所研究员朱宝利博士、王军博士等相关专业学术大咖及临床专家等齐聚一堂，共同就目前国内外儿科精准医疗的新成果、新技术进行深入探讨，并分别邀请他们作了精彩分享。首先卡尤迪CE
神奇大麻素治疗儿科难治癫痫！Epidiolex在美进入正式审查
2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，已完成向美国FDA滚动提交大麻素药物Epidiolex（cannabidiol）辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）相
《哈佛商业周刊》：慢病管理的关键在儿科
较之其他发达国家，美国在每名患者身上多花40%的费用，但整体健康结果却不尽人意。目前业界达成共识，问题主要解决方案在于优化管理、预防成人慢病，如糖尿病与心力衰竭等。然而，从成人开始已经太晚。成人的健康状况多数是在童年形成的，因此，要想解决这一问题，必须“从娃娃抓起”。在这一方面，霍普金斯儿童中心哈里特·莱恩诊所（Johns Hopkins Children’s Center Harri
欧盟批准首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）儿科患者急性发作的皮下注射药物Firazyr
2017年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也
安进儿科剂型Mimpara获欧盟批准，用于终末期肾病透析儿科患者治疗继发性甲旁亢
2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Mimpara（cinacalcet，西那卡塞）的一款儿科剂型（胶囊颗粒剂），用于正接受维持性血液透析治疗、并且接受标准护理疗法不能充分控制继发性甲状旁腺功能亢进（HPT）的3岁及以上终末期肾脏病（ESRD）儿科患者，治疗继发性HPT。Mimpara儿科剂型的获批，是基于
诺华Gilenya（芬戈莫德）治疗儿科MS患者里程碑III期临床PARADIGMS获得成功
2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了多发性硬化症药物Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）III期临床研究PARADIGMS的积极顶线数据。该研究在儿童和青少年多发性硬化症（MS）患者中开展，评估了每日口服一次Gilenya的疗效和安全性。数据显示，与每周一次干扰素β-1a肌内注射相比，每日一次口服Gilenya在这一
强生Tracleer（波生坦）32mg分散片获美国FDA批准，成首个儿科肺动脉高压（PAH）治疗药物
2017年9月7日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下罕见病药物开发公司Actelion近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tracleer（bosentan，波生坦）一款新的32mg分散片，用于3岁及以上特发性或先天性肺动脉高压（PAH）儿科患者，改善肺血管阻力（PVR），而这预计将改善患者的运动能力。此次批准，使Tracleer成为美国市场中首个获
澳大利亚儿科学家在花生过敏研究领域取得新突破
2017年8月18日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自澳大利亚的科学家们在花生致死性过敏研究领域取得了重大的突破，他们有望开发出一种能够用于治疗花生过敏的长期性的治疗手段。在由来自墨尔本Murdoch儿童研究所的研究者们组织的一项临床试验中，存在花生过敏症状的儿童被给予肠道益生菌以及花生蛋白的处理，时间长达18个月。(图片摘自www.medicalxpress.com)到2013年实验结束
百时美肿瘤免疫疗法Yervoy获美国FDA批准治疗黑色素瘤儿科患者
2017年7月26日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已扩大Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）静脉注射液的适应症，用于12岁及以上不可切除性或转移性黑色素瘤儿科患者的治疗。值得一提的是，此次FDA批准Yervoy用于12岁及以上转移性黑色素瘤，也标志着百时美免疫肿瘤学药物的首个儿科适应症。Yervo