亨廷顿病（HD）疾病修饰疗法！罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布，评估RG6042（IONIS-HTTRx）治疗亨廷顿病（HD）的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无
研究揭示蛋白质SUMO化修饰精细调控植物次生细胞壁增厚新机制
1月18日，PLOS Genetics 杂志在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李来庚研究组题目为SUMO modification of LBD30 by SIZ1 regulates secondary cell wall formation in Arabidopsis thaliana 的研究论文，揭示了蛋白质SUMO(small ubiquitin
年终盘点：2018蛋白质修饰研究的现状与未来
蛋白质翻译后修饰（PTM）包括磷酸化、甲基化，乙酰化等。蛋白质表达受基因组和表观遗传学的调控，并且在表达以后还需要经过不同程度的修饰才能发挥所需要的功能，PTM研究至关重要。下面让我们看看2018年蛋白质修饰领域有哪些重要研究。【1】PNAS：泛素样蛋白ubiquilin 2（UBQLN2）调节ALS/FTD连接的FUS-RNA复合物动力学和应激颗粒形成doi： 10.1073/pnas.1811
首个口服疾病修饰疗法！诺华Gilenya获欧盟批准，用于多发性硬化症儿童和青少年群体
2018年11月30日/生物谷BIOON/---瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德），用于10-17岁复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童和青少年患者的治疗。此次批准，使Gilenya成为欧洲批准用于儿童和青少年患者群体中的首个也为唯一一个口服疾病修饰疗法。这一年轻群体急需一种有效的治疗选择，因为他们经历的复发是成
骨关节炎疾病修饰疗法！Galapagos公司创新药GLPG1792获美国FDA授予快速通道资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Galapagos是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发具有新作用机制的小分子药物，其管线资产涵盖炎症、纤维化、骨关节炎和其他适应症的临床前至III期临床资产。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予GLPG1972/S201086治疗骨关节炎（OA）的快速通道资格。OA是一种高发病率及高致残率疾病。到目前为止，还没有任何疗法可以
打通表型与调控机制的代谢通路 —— 翻译后修饰组 + 代谢组联合分析
EV71 m6A修饰调控病毒复制方面取得进展
N6-methyladenosine（m6A）是一种含量最为丰富的mRNA修饰，在RNA代谢及功能中发挥重要作用。早在40年前已经发现RNA病毒基因组含有m6A修饰，但是其功能未知，直到最近才有研究报道m6A修饰影响艾滋病病毒、乙肝病毒和寨卡病毒感染与复制。目前关于病毒m6A修饰及功能的研究较少且分子机制不清楚。近期，中国科学院武汉病毒研究所研究员关武祥和邓菲课题组在肠道病
Cell：DNA碱基修饰或是胶质母细胞瘤如此致命的罪魁祸首
2018年11月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自耶鲁大学和加利福尼亚大学的科学家们通过联合研究发现，基因组中小片段区域上DNA的简单修饰或许就能让胶质母细胞瘤变得非常致命。图片来源：stock.adobe.com胶质母细胞瘤是一种非常致命性的脑瘤，患者的生存率仅有3-6个月，主要的罪魁祸首就是患者机体中存在一类特殊的肿瘤细胞，这类细胞会对标准
RNA甲基化修饰或能促进机体学习和记忆过程
2018年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --RNA携带着DNA编码的指令片段，其能携带蛋白质的产生从而完成细胞内的工作，但这一过程并不总是简单明了，DNA或RNA的化学修饰会在不改变实际遗传序列的情况下改变基因的表达状况，这种表观遗传学修饰会影响机体许多生物学过程，比如免疫系统反应、神经细胞发育、多种人类癌症甚至肥胖等。图片来源：Vossman/ Wikipedia其中很多改变实际上是通过
Nature：不对称的氨基酸α-芳基化修饰是开发新药物的起点
氨基酸是羧酸碳原子上的氢原子被氨基取代后的化合物，氨基酸分子中含有氨基和羧基两种官能团。与羟基酸类似，氨基酸可按照氨基连在碳链上的不同位置而分为α-，β-，γ-...w-氨基酸，但经蛋白质水解后得到的氨基酸都是α-氨基酸，而且仅有二十几种，是蛋白的构成单元（building block）。对氨基酸进行化学修饰允许科学家们能够开发新的分子，这就为开发抗生素等新的医学药物提供起点。在一项新