Nature：在体内让米勒神经胶质细胞转化为视杆细胞有望治疗先天性失明
2018年8月25日/生物谷BIOON/---感光细胞是眼睛后部视网膜中的光敏细胞，当受到激活时会给大脑发送信号。在包括小鼠和人类在内的哺乳动物中，感光细胞不能够自我再生。像大多数神经元一样，一旦发育成熟，它们就不会发生细胞分裂。科学家们长期以来研究了米勒神经胶质细胞（Müller glia）的再生潜力，这是因为在斑马鱼等其他物种中，它们对损伤作出的反应就是发生细胞分裂，并且能够转化为感光细胞和其
GSK首个ImmTAC开始病人体内实体瘤临床I期实验
2018年8月20日，拥有ImmTAC平台技术的Immunocore公司宣布，其与葛兰素史克(GSK)合作的首个ImmTAC分子IMCnyeso已对首个病人进行给药实验，表示其临床I期实验已正式开始，该研究将评估IMCnyeso在NY-ESO-1 和/或LAGE-1A阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）、膀胱癌、黑素瘤和滑膜肉瘤患者中的安全性和耐受性。IMCnyeso是Immunocore公司第二个进
继首次体内构建CAR-T之后，纳米颗粒体内编程的特异性TCR又来了，联合癌症疫苗抗击实体瘤
近日，ACGT宣布Fred Hutchinson癌症研究中心免疫生物工程师Matthias Stephan博士获得了2018年的癌症细胞和基因治疗研究员奖，以支持其开发的针对实体瘤的癌症疫苗的联合治疗策略。Matthias Stephan博士(图片来源 fredhutch)而早在2017年4月，Stephan博士就已经利用纳米颗粒在CAR-T治疗历史上第一次实现了体内构建CAR-T细胞。同时获奖的
Sci Transl Med：科学家在猪体内成功移植生物工程肺
2018年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自德克萨斯大学通过研究开发出了生物工程肺并成功将其移植到了成年猪体内，同时成年猪并未表现出任何副作用。图片来源：J. Nichols et al., Science Translational Medicine (2018)2014年，研究者Joa
PNAS：科学家们首次发现埃博拉病毒存活者体内的T细胞反应情况
2018年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家们针对从西非地区埃博拉病毒感染存活者体内提取手机的免疫细胞进行了系统性的分析。研究结果为开发抗感染的疫苗提供的有效的线索。这项研究的对象为CD8 T细胞，他们发现几乎所有（96%）的埃博拉存活者体内都存在能够靶向病毒核蛋白的T细胞，相反地，作者发现靶向病毒外壳蛋白的T细胞数量则明显较少（38%）。通过与来自Tulan大学的研究者们合作，来自
基因编辑技术新进展：可显著降低动物体内LDL水平
日前，宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究人员与Precision Biosciences公司合作，利用该公司独特的基因组编辑技术，成功在恒河猴(rhesus macaques)模型中让编码PCSK9蛋白的基因失活，从而显着降低动物体内的LDL水平。这一在大型非人灵长类动物模型中获得的成功为在人体中检验这一基因疗法铺平了道路。这项研究
Science：鉴定出体内激活先天性免疫反应的微型生物反应器
2018年7月8日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国德克萨斯大学西南医学中心的分子生物学教授Zhijian Chen和研究生Mingjian Du报道一种检测DNA的酶形成起着微型生物反应器作用的液滴，从而产生激活先天性免疫反应---身体首先对感染作出的反应---的分子。这项研究可能导致人们开发出治疗感染、自身免疫疾病和癌症的新疗法。相关研究结果于2018年7月5日在线发表在Scie
Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
Abivax公布HIV药物ABX464积极2期结果 体内病毒减少半数
7月3日，利用免疫系统开发HIV功能性治愈以及炎症/自身免疫疾病和癌症治疗的生物技术公司ABXVAX，宣布了公司用于HIV感染治疗的ABX464临床IIa期研究的第二个队列的积极顶线数据。ABX464-005是一项2a期临床试验，旨在研究在完全抑制的HIV患者中，ABX 464对血液和直肠组织中HIV DNA(HIV库)的影响。这项研究是在Germans Trias i P
Science子刊：利用磁性微型机器人在活动物体内靶向运送细胞
2018年7月4日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员利用磁铁驱动的微型机器人（microrobot）将细胞运送到活的斑马鱼和小鼠体内的预定位点。他们提出使用这些具有头发宽度的微型机器人作为再生医学和细胞疗法的运送载体。相关研究结果发表在2018年6月27日的Science Robotics期刊上，论文标题为“Development of a magnetic