基因疗法取得3期积极疗效，有望治疗致盲性眼病
昨天，基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据，这是一种一次性基因疗法候选物，有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良（IRD）。在临床试验中，voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野，该疾病在这种
研究揭示炎性免疫致抑郁症的新机制和治疗新途径
抑郁症是现代社会严重危害人类健康的身心疾病。关于抑郁症发病机理的假说有多种，目前具有潜力的是细胞因子假说或称炎性免疫假说。该假说认为抑郁症是一种心理-神经-免疫紊乱性疾病，机体的免疫系统在抑郁症中具有重要作用。研究组在以往研究中，证明中枢炎性免疫导致的抑郁行为与慢性应激所导致的抑郁行为类同，海马炎性细胞因子升高是两个抑郁模型的共同特征。这些研究发现表明炎性免疫是致抑郁症的关键因素。但脑内炎性免疫致
深圳先进院在放疗增敏纳米药物研发领域获进展
金 / 硒核壳结构放增敏剂的设计思路和治疗作用示意图近日，中国科学院深圳先进技术研究院医药所研究员喻学锋和暨南大学化学与材料学院教授陈填烽合作，在肿瘤治疗纳米药物研究领域取得新进展。他们设计合成了一种金 / 硒核壳结构的靶向纳米复合体系，从而实现了肿瘤靶向的放化疗法。此项研究成果 Designing Core–Shell Gold and Selenium Nanocomposites for C
罗氏隐瞒托珠单抗副作用致上百例患者死亡
瑞士制药巨头罗氏（Roche）上市销售7年的类风湿性关节炎（RA）药物Actemra（tocilizumab，托珠单抗）被曝出因未公开的副作用导致数百例患者死亡！近日，行业知名媒体网站《STAT News》（以下简称“STAT”）调查发现，有数百例患者接受Actemra治疗后死于心血管和肺部并发症，而这些副作用与Actemra通常并不相关。根据调查，与其他多个竞争药物不同，Actemra的药物标签
“基因魔剪”致数百个非目标突变？学者：还无法排除其他可能
近日，一篇发表于《自然 - 方法》期刊的通讯文章让不少人再次审视“基因魔剪”CRISPR 的安全性。在不到千字的正文中，来自美国哥伦比亚大学等机构的研究人员称，经 CRISPR 基因编辑的小鼠会出现数百个意想不到的非目标突变，认为可能是 CRISPR 的脱靶现象引起。但有科学家对这篇通讯文章结论的可信度打上了问号。“由于论文提供的实验证据有限，目前还不能得出 CRISPR/Cas9 具有更大安全隐
注意：长期使用这类药物可致肠癌
根据最近在肠道杂志上发表的一项研究，成年期长期使用抗生素会增加发展肠癌前体的可能性。这项研究再一次强调肠道细菌的重要作用。新的研究指出，抗生素，微生物和肠癌之间的联系是危险的。在2017年，美国将有95，520例新结肠癌病例和39，910例新直肠癌病例。除了皮肤癌，肠癌是美国第三大常见癌症。肠癌的风险因素包括：体力活动不足，水果和蔬菜摄入量偏低，超重或者肥胖，以及饮酒等。本周发表的一项新研究可能会
一致性评价还有这四大“坎”
早在2016年3月5日，国办发〔2016〕8号文《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》明文指出：“国家基本药物目录(2012年版)中2007年10月1日前批准上市的化学药品仿制药口服固体制剂，应在2018
Am J Hum Genet：研究找到罕见致盲、致聋遗传病的基因突变
日前科学家宣布他们已经找到了导致一种罕见疾病的遗传因素，这种疾病会导致新生儿耳聋、失明、患白化病、骨头脆弱等。这种综合征叫做COMMAD，当小孩遗传一个基因（MITF）的两个突变（从父母处各遗传一个）时就会发生这种疾病，同时父母还可能由于另一种叫做华尔登布尔氏综合症2A的罕见遗传疾病而失聪。
不健康的饮食方式或可致超过40万人因心血管疾病死亡！
近日，在举办的2017年美国心脏协会流行病学与预防/生活方式和心血管代谢健康分会上，来自华盛顿大学的研究人员通过研究表示，仅2015年，缺乏健康饮食或者摄入大量不健康食物或许和40多万心脏和血管疾病的发生直接相关。
JCI：特殊基因突变或可致机体出现过度的炎症反应
近日，来自卡迪夫大学的研究人员通过研究发现了一种特殊的遗传突变，或能帮助解释为何某些免疫系统会对病毒反应过度，相关研究刊登于国际杂志Journal of Clinical Investigation上。