9款1类新药首次在中国获批临床！
2025-09-02
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Cell：遗传变异可导致复杂疾病的不同临床特征
在这项研究中，该团队发现主要变异和次要变异之间的关系因研究队列是从主要是健康个体的资源库中选取，还是从具有相似临床特征（如自闭症）的个体资源库中选取而有所不同。
2025-10-16
分子胶新药KPG-818治疗系统性红斑狼疮IIb期临床获CDE批准
近日，康朴生物医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准KPG-818胶囊开展用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）中重度皮损的IIb期临床试验。
2025-05-05
开启免疫治疗新时代：华西医院仝爱平团队系统解读癌症mRNA疫苗临床应用进展及挑战
该综述系统总结了癌症 mRNA 疫苗的临床进展与挑战：通过优化 mRNA 结构（如5'帽、Poly(A)尾修饰）和递送载体（如脂质纳米颗粒），疫苗可精准激活抗肿瘤免疫。
2025-05-23
NEJM：新临床研究表明利用下一代“装甲”，CAR-T细胞疗法有望更有效治疗淋巴瘤
这项研究是CAR-T细胞疗法不断发展过程中的一项重大进展，因为这是首次在血癌患者中测试细胞因子增强型CAR-T细胞。
2025-05-29
Nature重磅：临床研究证实，这种避孕药，能够预防乳腺癌
该研究为基于生物学的早期癌症预防治疗试验提供了模板，证明了避孕药醋酸乌利司他阻断孕激素受体，通过重塑细胞外基质和抑制乳腺管腔祖细胞，预防绝经前乳腺癌。
2025-11-10
帕金森病治疗的“巨大飞跃”！两篇Nature论文齐发：干细胞在临床试验中安全、有效治疗帕金森病
国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了两项独立的临床试验论文，这两项研究分别探索了基于人诱导多能干细胞和人类胚胎干细胞的细胞疗法，显示出了对帕金森病患者的安全性，并显示出了初步疗效。
2025-04-19
Nat Commun：常见药物可能会影响CRISPR治疗和癌症精准治疗结果
研究确定了几种已获批准的药物，作为治疗DNA修复缺陷癌症的有前景的候选药物，提供了超越当前疗法的潜在选择。
2025-12-18
